首例针对特定非霍奇金淋巴瘤CAR-T疗法获FDA通过

21世纪经济报道 21财经APP 周智宇 深圳报道
2017-10-19 10:30

Yescarta细胞疗法近日获FDA通过,可被用于包括弥漫大B细胞淋巴瘤在内的多款大B细胞淋巴瘤治疗,临床实验完全缓解率为51%。

当地时间10月18日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了一项名为Yescarta(axicabtagene ciloleucel)的细胞疗法上市,该疗法可被用于治疗罹患特定类型的大B细胞淋巴瘤成人患者,这是获FDA批准的首款针对特定非霍奇金淋巴瘤的CAR-T疗法,也是第二款获批的的CAR-T疗法。

FDA局长Scott Gottlieb博士表示,今天是发展治疗严重疾病的全新科学范式的另一个里程碑。FDA在短短几十年的时间内,将基因治疗从一个有希望的概念转变为一种切实可行的解决方案,治疗难治而致命的癌症。

Gottlieb指出,Yescarta获批彰显了这一新药领域的持续发展力,我们将很快公布详细的政策,介绍我们将如何支持基于细胞的医药开发。该政策还将阐明我们会如何在突破性的CAR-T细胞疗法和其他基因疗法中应用我们的加速计划。

根据FDA的介绍,Yescarta被批准用于对包括弥漫大B细胞淋巴瘤、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤和高级别B细胞淋巴瘤等在内的多款大B细胞淋巴瘤进行治疗。

弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)是成人中最为常见的非霍奇金淋巴瘤,据估计,每年美国约有72000例新发霍奇金淋巴瘤,其中三分之一是DLBCL。

在针对Yescarta疗法的临床试验中,超过100名患者在接受治疗后完全缓解率(CR)为51%。

美国FDA生物制品评估和研究(CBER)主任Peter Marks博士表示,Yescarta的获批让CAR-T这一全新细胞疗法能用于额外的癌症患者,先前的治疗对于这些淋巴瘤患者无效,几乎没有其他治疗方案。

Yescarta不仅获得了优先审查和突破性疗法认定,还获得了“孤儿药”认定。后者不仅对药物研究在财税上进行补助,给予上市申请快速通道,还赋予研发药物7年研发市场独占(即其他公司在7年内不可研发、不可进行临床试验)的特权。

但Yescarta并非完美,该疗法可能引起严重的副作用。FDA对该药物引起的细胞因子释放综合症(CRS)进行方框警告,会对 激活、增殖CAR-T细胞引起免疫系统反应,导致高热和流感样症状以及神经毒性,CRS和神经系统毒性都可能是威胁或致命的,Yescarta的副作用通常在第一、二周内产生,但有些副作用可能在之后才会体现出。

Yescarta疗法由吉利德科学公司(NASDAQ:GILD)研制,吉利德公司首席执行官约翰·米利甘(John Milligan)表示,Yescarta的批准是治疗选择有限的淋巴瘤患者的“重要日子”。

根据GILD的定价,该疗法定价37.3万美元,疗法获批后,GILD盘后股价上涨超过4%。

(编辑:陈榆)

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