多发性骨髓瘤治疗进入全口服治疗时代。
武田制药近日宣布旗下创新药物恩莱瑞®（枸橼酸伊沙佐米胶囊）正式进入中国市场。
恩莱瑞今年4月被国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准，联合来那度胺和地塞米松用于治疗接受过至少一种既往治疗的多发性骨髓瘤成人患者。恩莱瑞为口服药物，多发性骨髓瘤治疗将迈入全口服治疗时代。同时，武田中国宣布与中国癌症基金会启动恩莱瑞患者援助项目，提高中国多发性骨髓瘤患者使用恩莱瑞治疗的可及性，减轻患者的经济负担，延长患者生存。
不可治愈
多发性骨髓瘤是一种罕见的癌症，2012年全球每年新发病例约114000例。
作为血液系统三大恶性肿瘤之一，多发性骨髓瘤是一种由克隆性浆细胞异常增殖导致的恶性疾病，主要发于60岁以上老人。该病会在患者肩部、臀部、髋部、肋部、脊椎等全身多处骨骼形成溶骨性病变，造成患者反复骨折，令患者备受疼痛折磨。多发性骨髓瘤还会阻碍免疫球蛋白的正常生成，引发免疫系统衰竭 等诸多问题，严重影响患者的生活，危及患者的生命。
国际骨髓瘤基金会（International Myeloma Foundation）发布的统计数据显示，全球约有75万名多发性骨髓瘤患者 。在我国，多发性骨髓瘤的发病率已超过急性白血病，约为十万分之一。随着我国人口老龄化程度不断加剧与疾病诊断能力的逐步增强，患病人数将进一步增加。
“多发性骨髓瘤目前尚无法治愈，患者最终都会复发或进展。恩莱瑞的上市，为复发和难治性多发性骨髓瘤患者带来全新的治疗选择。”中国医学科学院血液学研究所血液病医院副所院长王建祥指出，“临床数据显示，恩莱瑞中位起效时间缩短至33天，显著延长患者的总生存期达10个月，随着治疗时间的推进，恩莱瑞将不断加深患者的缓解深度，且较少产生周围神经病变等不良反应，能够帮助患者实现长期治疗，改善患者的生存和生活。”
“蛋白酶体抑制剂是治疗多发性骨髓瘤的‘基石’药物之一，但是，现有的治疗药物存在给药周期和给药途径复杂的特点，患者往往难以坚持长期的治疗，依从性较差，也影响了最终的治疗效果。”北京大学血液病研究所所长、北京大学人民医院血液科主任黄晓军说，“恩莱瑞是全球首个口服的蛋白酶体抑制剂，联合来那度胺和地塞米松，以全口服的方式进行治疗，不仅免去了患者频繁往返医院的麻烦，提高了患者的治疗依从性，也减轻了家属的陪护负担。可以预见，随着口服制剂的不断普及，多发性骨髓瘤的门诊治疗是未来的必然趋势。”
定价低于周边国家与地区
2015年11月，恩莱瑞获得美国FDA的上市批准；2014年，武田在中国启动了延展性实验，加入到全球核心实验中；受益于国家加速创新药、抗癌药审评审批的有利举措，恩莱瑞在2017年5月被CFDA药品审评中心授予“优先审评”资格，以‘二报二批’的方式于今年4月获得国家食品药品监督管理总局批准。
武田大中华区负责人、武田中国总裁单国洪表示：“恩莱瑞正式在中国上市，距离在美国的首次上市还不到3年。现在产品处于从获批到正式上市的过渡时间，我们正在讨论如何根据中国现状国情，制定最符合中国的市场的价格。在中国和新兴市场国家我们会非常注意在价格设定上的合理性，一定比已经上市的周边如日本、香港地区价格低。”
中国癌症基金会副秘书长赵全年对21世纪经济报道记者表示，“每个援助项目的作用机理不一样，医学标准不一样，审核标准主要是经济条件、各地的收入差异等，同时我们把家庭支出作为一个重要的方面，医疗支出超过或达到收入的40%，援助项目会及时对患者进行评估和审核，将援助发放到他们手里。”
（编辑：陆宇）
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