国内首个ITP口服TPO-RA药物上市

近日，诺华肿瘤（中国）宣布，首个也是唯一获批的非肽类口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）瑞弗兰（通用名：艾曲泊帕乙醇胺片）正式在中国上市。据介绍，瑞弗兰将用于治疗经糖皮质激素类药物、免疫球蛋白治疗无效或脾切除术后慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）患者的血小板减少，作为ITP二线治疗的优选方案，不仅可以快速提升血小板数量，而且采用便利的口服方式。它的上市颠覆了过往以注射为主的治疗方式，提升了用药依从性，开创患者舒适治疗新时代。

 “ITP疾病大众知晓率并不高，所以很多人其实都不了解，在以往的治疗模式下，ITP患者的生活质量甚至低于癌症病患。瑞弗兰的上市改变了这一现状，其口服的服用方式和迅速升板的疗效，将显著提高中国ITP患者的生活质量。”在上述发布会上，华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授向21世纪经济报道记者指出。

原发免疫性血小板减少症（ITP），既往称特发性血小板减少性紫癜，它的发病原理是由于人体内的“凝血卫士”血小板基于一些获得性自身免疫的原因无法达到正常数量，从而造成患者流血不止，无法凝固。

日常生活中，患者血小板数量一旦下降，患者就会频繁地出现自发性出血和皮下紫癜，严重时甚至会出现突如其来的内脏、颅内大出血，危及生命。另一方面，ITP患者常年伴有严重的乏力、精神不振，这极大的影响了患者生活质量，甚至无法正常工作和学习。

山东大学齐鲁医院侯明教授在解读中国ITP临床指南时指出，帮助患者将血小板数量快速提高到安全水平是关键，然而，但从现有治疗方案看，ITP的治疗面临诸多挑战。

现有治疗方式可分为一、二线治疗。一线治疗通常使用糖皮质激素，虽然短期内有效，但治疗副作用多——常伴有骨质疏松、股骨头坏死、高血压、糖尿病、急性胃黏膜病变等不良反应发生。而青少年长期使用激素的危害更是不言而喻，变成“小胖子”事小，还可能影响生长发育。另外，使用激素治疗后超过一半的患者治疗无效，或者会复发。

因此，二线治疗对于ITP患者长期治疗尤为重要。据调查，约40%的ITP患者会后期转入二线治疗。中国医学科学院血液病医院杨仁池教授指出，现有二线治疗方案都不尽完善，各有风险。其中，免疫抑制剂治疗整体有效率不高，感染风险大；而脾切除治疗有效率较高，但患者存在短期和远期并发症的风险。

另外，很多患者在二线治疗效果不佳的情况下，为保证度过血小板偏低危险期，会直接进行血小板输注，这不但在血源安全性方面存风险，在各省市出现地方血源紧张的情况下，更有诸多治疗不便。

如一位40岁的名为建国（化名）的ITP患者，开始使用激素治疗比较有效，但一旦停药血小板计数就会立刻降低。于是他反反复复用药多年，其间使用了环孢素，结果肾功能又出现了问题。不治血小板上不来，治了又有各种其他副作用。直接进行血小板输注又受制于血库资源有限的风险，让建国本就诸多不便的生活更添困扰。

瑞弗兰将很好地解决上述问题，其作为一种二线治疗的药物既能提高迅速提升血小板，降低治疗风险，还能兼顾提高患者生活质量与舒适感，这主要因其原理与优势：

首先，机制不同，升板迅速：与一线糖皮质激素治疗以减少血小板清除为主的机制不同，瑞弗兰与TPO受体的跨膜结构域选择性相互作用，创新性地增加血小板的生成，这使得ITP患者的血小板水平快速显著升高至安全水平。

第二，稳定性与安全性全方位优化，停药后长期有效，另有多个研究一致显示，瑞弗兰治疗后，30%左右的ITP患者可获得停药后长期缓解。

第三，不需要注射，提高患者舒适度。

华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授指出：“瑞弗兰作为二线治疗推荐用药，它在中国上市将提升国内ITP治疗效果。然而，上市是第一步，如何让更多人能够早日使用到效果显著的ITP治疗药物，是所有专家共同关心的。因此，我们也希望瑞弗兰能够早日进入医保。在未来，希望越来越多的ITP患者能够通过瑞弗兰获得良好的疗效和舒适的治疗体验，尽早走出疾病阴霾，回归幸福生活。”

（编辑：陆宇）