9月5日，记者从国家药监局获悉，临床急需的罕见病和儿童用药依库珠单抗、转移性结直肠癌治疗药物呋喹替尼胶囊获批上市。

据了解，依库珠单抗注射液（英文名：Eculizumab Injection）用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），这两种疾病均属于全球罕见病。依库珠单抗注射液通过抑制补体途径免疫反应控制上述两种疾病的病情。

基于该产品属于临床急需品种，国家药监局药品审评中心将其纳入优先审评程序进行审评。同时组织召开专家咨询会讨论是否豁免注册临床。专家评估认为该产品已在国外获批上市，临床疗效明确，风险可控，同意豁免本品注册临床试验；同时考虑到增加儿童适应症将给儿童人群带来的获益大于风险，建议一并批准。

但同时要求，申请人应补充本品上市后的有效性和安全性信息，按计划继续开展临床试验，并动态修订风险管理计划。国家药监局按照优先审评程序加快完成对本品的技术审评，于2018年9月4日有条件批准本品进口注册。

而转移性结直肠癌治疗药物呋喹替尼胶囊为境内外均未上市的创新药，此次通过优先审评审批程序获准上市。

今年以来，国务院常务会议两次专题研究加快已在境外上市新药进口问题，提出对治疗罕见病的药品和防治严重危及生命的部分药品简化上市要求。

6月22日，在国务院政策例行吹风会上，国家药品监督管理局局长焦红表示，对罕见病用药、临床急需的，缺乏有效手段的相关急需药品，将加快审批，并按照相关要求，科学审评、简化相关程序，像罕见病、临床急需、媒体关注的抗艾滋病、抗肿瘤等相关药品，纳入优先审批通道，加快审批。预计这些产品能够缩短1-2年时间进入中国市场，更好地满足中国患者的需求。

国家药监局有关负责人表示，依库珠单抗的加快上市，可以更好地满足临床需求，为患者治疗提供更多选择；而呋喹替尼胶囊为转移性结直肠癌患者提供了新的治疗途径。