25年后药物开发成本或超200亿美元 四新方法提升21%上市率

21世纪经济报道 21财经APP 朱萍 上海报道
2018-10-22 15:31

使用创新试验设计的新药,其上市概率也会大幅度提升,平均可以提升10%-21%。

近日,CRO(“合同研究组织”)企业精鼎医药联合经济学人智库在中国发布了《创新势在必行:药物研发的未来》研究报告。该报告首次量化了关键创新对于药物开发的主要成功因素的积极影响,探讨了目前全球药物研发创新面临的挑战和创新解决方案。

报告显示,适应性试验、以患者为中心的试验、精准医学试验和真实世界数据试验四个创新领域对药物的临床试验进程、上市概率以及纳入处方集具有积极影响,使用这些创新可以将药物的上市概率提高10%-21%;在重要治疗领域(神经学、肿瘤学和罕见疾病)中,使用这些创新进行开发的药物更有可能达到上市标准,上市概率平均可提高16%,其中肿瘤学领域的药物开发受这些创新的影响最大,该领域中的药物上市概率提高了33%。

上市概率平均提升10%-21%

精鼎医药研发战略咨询部门副总裁Alberto Grignolo向21世纪经济报道记者指出,现在新药的研发越来越困难和昂贵,研发的成本从2003年到2016年已经翻了一番,并且现在新药从发现、开发到上市平均需要12年的时间,如果按照现在的药物研发成本增长速度计算,预计到2043年药物开发的成本将会超过200亿美元。

 “不仅是已经进行多年药物开发的国家会对药物开发成本增加表示担心,在中国这样的新兴市场,也已经产生了这样的担忧。现在在中国所能够做的创新工作,其实也会受到新药开发成本的影响。” Alberto Grignolo指出。

精鼎医药首席执行官Jamie Macdonald解释说,成本中最大的一部分主要是由于药物研发失败,如有些药开发到后期才发现安全性或者疗效不够。“而且因为现在越来越多地强调个性化医疗,找到最适合这些药物的患者,成本也是在不断上升;生物制剂的开发也越来越多,开发过程中,新分子及用来做测试的比较分子涉及到的成本及因诊断、检查的技术手段越来越复杂产生的成本也越来越高。”

为了探索在药物开发和市场准入方面最具前景的创新,精鼎医药和经济学人智库开展了一项历时五年(2012-2017)的研究项目,分析了创新对药物开发的主要成功因素的影响。

上述项目研究了全球5500种药物的24000多个临床试验,范围涉及美国、欧洲、中国、日本四个国家和地区的肿瘤学、神经学、罕见病学三个治疗领域,及四个对药物开发可持续性和有益改善具有最积极的影响的创新领域:适应性试验、以患者为中心的试验、精准医学实验、真实世界数据试验,并进行了定量研究。

报告显示,上述四类创新试验设计都能够减少招募患者所需要的时间。适应性试验可以将招募患者的时间缩短四个月以上,精准医学试验在上述三个不同类型的治疗领域都可以将招募患者的时间缩短几个月,以患者为中心的试验能够减少三个月的患者招募时间,真实世界数据能够减少一个月。

同时,上述试验也提升上市概率:使用创新试验设计的新药,其上市概率也会大幅度提升,平均可以提升10%-21%。对于药物开发者和医药公司来说,这个比例是一个非常大的提升。另外,在药物开发过程中使用了这四种创新设计中的一种或者是几种的药物,被纳入处方集或者被纳入医保目录的可能性也会大幅度提升。

采用率较低

尽管数据评估证明创新对药品开发有很大的积极作用,但由于一些制度和文化上的障碍,这些创新的实际采用率很低:适应性试验和真实世界数据试验的采用率不到1%,以患者为中心的试验的采用率为5.2%,精准医学试验的采用率为13.7%。在试验总数方面,欧盟和美国在每个创新领域中都占有最大的比例,分别为 33%-34% 和 36%-46%,而中国仅占1%-6%,远远低于欧美发达市场。

Jamie Macdonald表示:“虽然我们的研究显示目前这四种创新在全球的采用率都很低,但它们在帮助提高药物开发的效率、生产力和可持续性上具有巨大的影响力。作为世界第二大制药市场,中国在领导全球药物开发的创新发展上具有很大潜力。”

报告指出,创新试验设计对于提升药物上市概率和临床试验效率具有很大的积极影响,并且正在逐渐地被监管机构所接受,尤其是在全球第二大制药市场中国,推动创新的力度和速度都在加大。

2016年,原中国药品食品监督管理局(CFDA)发布《关于发布药物临床试验的生物统计学指导原则的通告》,对适应性试验设计进行了详细的阐述和指导。同年,国家“十三五“计划发布,精准医疗作为发展重点被纳入其中,上升为国家战略。真实世界数据也越来越多地被中国所接受,中国的疾病注册数据库和管理数据库数量自2008 年以来迅速增长。

此外,2015年,原CFDA启用了中国医院药物警戒系统,这一系统涵盖 300 家医院的电子医疗记录以及医保索赔数据,用真实世界数据弥补了国家药品不良反应监测中心现有的被动式药品安全检测的不足。

在中国,提高临床研究水平也是亟待解决的一个问题。根据中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会与其他六家行业及学术协会于2017年共同发布的一项研究报告,中国临床研究的发展已经落后于医药创新产业链其它环节,而且对临床研究的需求与临床研究资源之间的不平衡正在加剧。临床研究的能力和资源问题若得不到及时解决,将至少延缓中国创新药产业发展进程五到十年。

中国本土化布局

事实上,中国药物研发创新给CRO市场也带来了很大的机遇。

Jamie Macdonald介绍说,现在中国的CRO市场规模约在40亿美元,全球的市场是260亿美元,全球人口是70亿,中国就有13.8亿人口,中国在快速追赶全球市场,2013-2017年,国内CRO市场规模复合增长率为24.4%,市场成长较快;预计,2017-2022年复合增长率达27.7%。

对于快速增长的中国CRO市场,长江证券分析师认为主要有以下几个因素,全球新药审批数量和企业研发支出增加推动行业发展;研发成本提升迫使药企聘用CRO公司意愿增强,CRO行业开始呈现纵向一体化发展趋势。

“新药研发过程中,最重要的是对应的不同研究阶段之间的研究数据的衔接及实验结果的可信任度。未来行业内的参与者需要通过如自行设立、合作开展或外延式并购等各种方式拓展上下游产业链以大型药企在全产业链上的研发需求,预计CRO产业并购整合或将加速,产业集中度将逐步提升。” 长江证券分析师指出。

为此,巨大的市场也吸引了国内外多家企业角逐。目前全球龙头CRO企业如昆泰、科文斯、Charles River、ICON等均有在中国布局,本土也有药明康德、康龙化成、泰格医药等企业。

对此,精鼎医药临床研究运营副总裁、中国地区负责人李刚向21世纪经济报道表示,过去几年国内CRO市场发生了很大变化,此前行业竞争可能体现在价格上,但随着市场趋于成熟,企业需求发生了变化,价格已经不是主要的考量因素,更多的考量在于CRO企业业务的标准和质量,以及全球同步试验的能力等。

李刚介绍说,早在1999年,精鼎医药就在中国开展临床试验,2002年正式在上海注册公司,成立到现在已有19年的历程。精鼎医药在北京、上海、广州、成都、沈阳以及台北和香港都有办事处,除此之外在中国的20多个区域都有精鼎的员工。精鼎医药在国际上提供的服务都已经被引进到大中华区。目前为止精鼎医药在大中华区有1400多名员工,这个人数还在不断增加。

与此同时,精鼎医药也非常中国市场本地化策略,包括与优秀医科类院校合作培养人才、本地团队的建立,及增加与国内研究者的合作,比如采取长期的战略联合;将一些新兴的医院加入到临床试验中,对其进行培训,以培养更多的医院成为临床试验机构,并通过他们招募到更多的患者;以及与临床机构管理组织(SMO)合作,把一些患者从相对偏远的地方或者是相对小的医院介绍到大的医院,参加临床试验。

 “在中国,精鼎医药不仅仅是帮助中国药企在做临床试验,我们也会在全球层面上去看待他们的需求,在药品上市、获批、进入医保等环节为他们提供帮助。如果中国的药企有拓展全球业务的需求,精鼎更是能够提供很多的支持和帮助。” Jamie Macdonald指出。

 

(编辑:李清宇)