药品审评再提速 新药临床试验“默示许可制”替代审批制

2018年11月5日晚，国家药监局药品审评中心（CDE）官网主页热点栏目中，出现了“临床试验默示许可公示”一栏，这意味着中国正式对新药临床试验由过去的审批制改革为默示许可。

近年来，加快临床试验管理改革，调整优化药物临床试验审评审批程序，已经成为药品审评审批制度改革的重点工作之一。今年7月，国家药品监督管理局发布了《关于调整药物临床试验审评审批程序的公告（2018年第50号）》，已经就药物临床试验审评审批做出调整：在我国申报药物临床试验的，自申请受理并缴费之日起60日内，申请人未收到CDE否定或质疑意见的，可按照提交的方案开展药物临床试验。 

进入该栏目后，可以看到目前已经有8个受理号获得默许，被首批公示的企业不仅有来自默沙东研发（中国）有限公司和艾伯维医药贸易（上海）有限公司等跨国药企的注册申请，也有来自和铂医药等国内创新药企业的申请。

在业内人士看来，这一新制度意味着我国临床试验管理改革取得了新的进展，也将打破现有的药物临床试验限速瓶颈，有效加快临床试验进程，让国内患者将更快用上全球新药、好药。

11月6日，和铂医药董事长王劲松博士向21世纪经济报道记者表示，这一政策将会给临床研发的速度和质量带来重大改变，对于包括和铂医药在内的国内创新药企来说都是利好。“从速度上来说，它完全改变了以往临床项目启动的时间，事实上，自2015年新药审评改革启动以来，临床审批就已经大幅提速。”

王劲松进一步解释称，更重要的是这个新制度增加了企业临床阶段项目推进的预见性，增加了更多的互动：企业在正式提交申报材料之前会召开审评会, 给了企业在正式提交申报之前与评审组更多沟通的机会，有任何问题都可以通过书面和口头的方式来澄清，60天的默认期也让企业的预见性更强。

查阅CDE“临床试验默示许可公示”一栏可以发现，此次和铂医药HBM9161注射液也在其中。据了解，该药为和铂医药成功引进的全人源单克隆抗体，可广泛用于治疗由致病性IgG抗体介导的自身免疫性疾病，包括多种临床上难治的罕见病，如视神经脊髓炎、重症肌无力、狼疮性肾炎、膜性肾病等。

据了解， 和铂医药此次申报是针对此靶点的开发在国内首次申报临床。这也是自2018年7月27日中国药品监督管理总局公布50号令后成功完成申报并获受理的首个生物大分子创新药临床研究。

此次和铂医药顺利完成的申报为用于治疗重症肌无力的临床研究。

重症肌无力被列入2018年5月国家卫生健康委员会、科技部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等五部门联合发布的《第一批罕见病目录》，是临床上公认的难治疾病，预后差，进展快，同时也被全球大多数国家认定为罕见病。

“和铂医药非常荣幸作为创新药企的其中一员来见证中国新药审评审批改革的历史。未来，我们将会持续致力于在大中华地区研发、生产和商业化具有远大前景的创新药物，以满足中国患者未被满足的临床需求。”王劲松博士表示。

今年以来，和铂医药已成功向中国药物监管机构提交了两个产品的三个新药临床试验申请，针对中国患者急需的免疫性疾病开发创新药物；并新近引进了针对中国市场的、用于治疗包括乳腺癌、胃癌在内的 HER2 阳性癌症的同类首创双特异性抗体候选药物 GBR 1302，以及针对肿瘤免疫关键靶点 PD-L1 的抗体候选药物 A167 在中国市场之外的全球市场开发、生产和经营权以及联合用药的权利。

（编辑：黄锴）