今年4月，诺华花了87亿美元现金，大手笔收购了罕见病基因疗法公司AveXis。
11月5日，路透社消息称，在投资者会议上，AveXis的总裁Dave Lennon称其针对致命疾病脊髓性肌萎缩症（SMA）的新基因治疗，对医疗系统具有大幅成本效益，每位患者可节省400万至500万美元的医疗成本。
“400万美元是一笔可观的资金，但我们相信这是一个具有成本效益的观点，”Dave Lennon表示，“通过其他研究表明，我们在400万至500万美元的范围内具有成本效益，对于如何评估（AVXS-101疗法）的价值，这是一个重要背景。”
也可以理解为，诺华会因为该疗法的价值来为其产品进行定价。
此时放出风来，一部分原因可能是因为该疗法明年就可以上市了。
今年4月，诺华通过其间接全资子公司Novartis AM Merger Corporation，一家位于特拉华州显示公司每股218美元的价格购买AveXis，Inc.（纳斯达克股票代码：AVXS）（“AveXis”）所有已发行普通股。其时该报价比AveXis前日收市价高出88％，也比AveXis的30天平均股价高出72％。
诺华看中的是AveXis的新型基因疗法在罕见病领域的潜力。
AveXis的主要候选产品AVXS-101有望成为脊髓性肌萎缩症（SMA）的首次一次性基因替代疗法，这种疾病可导致儿童早期死亡或终身残疾，带来相当大的医疗成本。
AveXis正在进行几项治疗SMA的临床研究，SMA是一种由单基因缺陷引起的遗传性神经退行性疾病，即生存运动神经元（SMN1）。AveXis的基因治疗候选药物AVXS-101在治疗SMA 1型时具有非常引人注目的临床数据，SMA 1型是婴儿死亡的头号遗传原因，其中10名婴儿中有9名不能活到第二个生日或者要靠永久性的呼吸机依赖。据诺华公布的数据显示，估计每6000-10000名出生的儿童中就有一名受到某种形式的SMA的影响。
在一项临床研究中，AVXS-101显示出挽救生命的功效，所有15名婴儿在20个月时无一死亡，也不再需要持续使用呼吸机，而通常罹患该疾病的婴儿无事件生存率仅为8％（NEJM，2017年11月）。AveXis还将于2018年4月25日向美国神经病学学会提供两年的数据。
美国食品和药物管理局（FDA）已批准AVXS-101孤儿药物用于治疗SMA以及SMA 1型的突破性治疗名称。预计下半年AveXis将向美国食品和药物管理局提交针对AVXS-101的BLA申请。预计将于2019年在美国获得上市批准，在欧洲和日本也分别获得了PRIME和Sakigake认可。
如果获得批准，AVXS-101将成为一流的一次性疗法，通过有效替换有缺陷的SMN1基因来解决SMA的根本遗传原因。
这是典型的被称为“重磅炸弹”的药物，即上市之后每年具有数十亿美金的峰值销售潜力。
这也是诺华继CAR-T获批之后，进一步布局基因治疗领域。
诺华首席执行官Vas Narasimhan在收购时表示：“拟收购AveXis为改变SMA的护理提供了一个非凡的机会。我们相信AVXS-101可以为受这种破坏性条件影响的儿童和家庭创造一生的可能性。除了癌症CAR-T平台之外，我们还将获得AveXis团队的另一个基因治疗平台，跨越治疗领域，拓宽基因治疗渠道。”
据悉，收购之后，AveXis还提供最先进的AAV9基因治疗制造能力和有价值的研发能力，除AVXS-101外，还包括其他用于Rett综合征（RTT）的管道产品和由突变导致的肌萎缩侧索硬化症（ALS）的遗传形式。超氧化物歧化酶（SOD1）基因。AAV9被认为是临床证明的中枢神经系统疾病（CNS）的基因传递平台。
诺华预计收购影响将对2018年和2019年的核心营业收入略有负面影响，主要是由于研发投资。截至2020年，诺华公司预计收购将对核心营业收入和核心EPS增长产生重大贡献，这主要得益于销售额的大幅增长。
2017年7月12日，美国FDA肿瘤药物专家咨询委员会（ODAC）召开针对诺华（Novartis）CAR-T疗法CTL-019（tisagenlecleucel）的评估会议，最终以10:0的投票结果一致推荐批准此疗法上市，是为全球首次。
2017年8月30日，FDA官方宣布批准诺华CAR-T细胞疗法正式上市，用于治疗复发性或难治性儿童、青少年（2~25岁）B-细胞急性淋巴细胞白血病（ALL），其商品名为Kymriah（tisagenlecleucel）。
FDA称其为“一项历史性的行动，使美国第一种基因治疗方法得以实现，从而采取了一种新的治疗癌症、其他严重和危及生命的疾病的方法。”
Kymriah是FDA批准的第一个基因治疗药物，被定义为以细胞工程为基础的基因治疗产品。诺华方面将Kymriah的价格定为47.5万美元/次疗程。
诺华目前拥有价格最高的CAR-T疗法，相信AveXis的AVXS-101也一定不会便宜。