新药获批是药企开启商业化的关键第一步。
前言：
随着中美新冠疫苗在全球紧急投入使用，2021年在希望中拉开帷幕。
为了更好迎接未来挑战，把握发展机会，21新健康研究院从政策、产业和产品三个纬度，总结梳理了2020年中国大健康产业发展脉络和兴奋点，重磅发布“数读2020中国大健康产业“系列报告，希望在急剧变化的时代中挖掘内在生存逻辑，在不确定性中探寻行业发展支撑点。
医药健康是强监管的行业，发展与政策息息相关。为此，21新健康研究院重点梳理了“2020中国大健康产业十大政策热词”，希望通过剖析一个个政策关键点，来解构2020中国医药政策发展的变与不变，希冀为企业的创新发展提供政策驱动力。
产业热点是行业发展趋势的集中暴发，为产业指明了重点发展方向。2020年虽说困难重重，但是中国大健康产业依然亮点纷呈，21新健康研究院为此推出了“2020中国大健康产业十大发展热词”，期望通过产业拼图找到燃点背后的深层内在逻辑。
大健康行业，政策与技术是主要驱动力，新药是技术创新的主要结晶。而新药审批又事关企业投资与研发方向。没有新药获批上市，就没有商业化，企业也就没有生存之本。为了深刻把握中外新药发展脉络与动向，21新健康研究院特推出了“2020中国最值得关注的十大获批新药榜”、“2021全球最值得期待的十大新药榜”。
站在历史十字路口，回首来路，方知长路。
未来，21新健康研究院期待与广大医药健康企业一路同行，用智慧与思考，在不确定的时代找到稳定发展路径，助推行业创新升级。
2020年，中国药监局在疫情的压力下共批准48个新药。从2017年开始，中国国家药品监督管理局做出了更加积极的尝试，加速审评审批，同样带动了国内创新药企的发展以及传统药企的创新投入和转型。
中国药监局批准的新药主要以“肿瘤为王”。从疾病领域来看，2020年批准的新药肿瘤占比34%（16/48），其余占比较高的包括感染性疾病（15%）、神经（13%）、骨骼（6%）和内分泌代谢（6%）。而在2020年获批的新药中，21新健康研究院认为这10款是2020年最值得关注的重磅药物。
01 盐酸可洛派韦胶囊（凯因科技）
获批时间：2020年2月
21解药：可洛派韦通过靶向结合非结构蛋白 NS5A，抑制丙肝病毒复制。该品种与美国目前上市的达卡他韦均为 NS5A 复制复合子抑制剂。该药物与索磷布韦联用，治疗初治或干扰素经治的基因1、2、3、6型成人慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染，可合并或不合并代偿性肝硬化。这也是继国产首款慢性丙肝治疗药物达诺瑞韦钠片上市后的第二款药物，歌礼药业的盐酸拉维达韦片以及东阳光药业的磷酸依米他韦胶囊此后也相继获批上市，三款药物均为HCV NS5A蛋白特异性抑制剂，通过与其他抗病毒药物联合使用，达到满足临床慢性丙型肝炎病毒感染治疗的需求。
02 甲磺酸阿美替尼片（豪森药业）
获批时间：2020年3月
21解药：该药获批用于既往经表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，是我国自主研发并拥有自主知识产权的创新药。
03 西尼莫德片（诺华）
获批时间：2020年5月
21解药：用于治疗成人复发型多发性硬化，包括临床孤立综合征、复发-缓解型疾病和活动性继发进展型疾病。西尼莫德是一种鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受体调节剂，选择性与S1P受体亚型1（S1P1）和亚型5（S1P5）高亲和力结合，阻止淋巴细胞从淋巴结逸出，减少外周血淋巴细胞的数量。
04 注射用拉罗尼酶浓溶液（Genzyme）
获批时间：2020年6月
21解药：该药通过优先审评审批程序上市，用于黏多糖贮积症I型患者的长期酶替代治疗，用于治疗疾病的非神经系统表现。黏多糖贮积症I型（MPS I）是一种常染色体隐性遗传的罕见病，由α-L-艾杜糖苷酸酶缺乏引起，可导致体内所有器官和组织中糖胺聚糖等过量蓄积，进而危及生命。本次批准的药品作为此类患者的一种酶替代疗法，已被列入第二批临床急需境外上市药品目录。自临床急需境外上市药品目录发布以来，国家药监局已经批准了30余个品种进口注册。
05 泽布替尼胶囊（百济神州）
获批时间：2020年6月
21解药：该药通过优先审评审批程序附条件批准上市，用于既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者和既往至少接受过一种治疗的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。泽布替尼是布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)选择性抑制剂。泽布替尼胶囊是我国自主研发并拥有自主知识产权的创新药。本品的上市将为成人套细胞淋巴瘤、成人慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者提供更多的用药选择。泽布替尼也是首个获FDA突破性疗法认定并批准上市的中国创新药。
06 盐酸恩沙替尼胶囊（贝达药业）
获批时间：2020年11月
21解药：该药通过优先审评审批程序附条件批准上市，用于此前接受过克唑替尼治疗后进展的或者对克唑替尼不耐受的间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗。恩沙替尼为间变性淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂。该品种上市为非小细胞肺癌患者提供了新的治疗选择，也填补了国内ALK-TKI靶向药物的空白。
07 拉那利尤单抗注射液（武田制药）
获批时间：2020年12月
21解药：受益于国家药监局持续推进加快临床急需境外已上市药品在我国进口注册，拉那利尤单抗注射液获批。遗传性血管水肿（HAE）是一种常染色体显性遗传病，在欧美和我国均被认为是罕见病，近半数患者可出现上呼吸道粘膜水肿而引发窒息而危及生命，国内治疗手段有限，存在未满足的临床需求。本品为Dyax Corp.原研的一种全人源化单克隆抗体（IgG1/K-轻链），可与血浆激肽释放酶结合而抑制其蛋白水解活性，以控制HAE患者的缓激肽生成过量。
08 奥布替尼片（诺诚健华）
获批时间：2020年12月
21解药：通过优先审评审批程序附条件批准该药上市，适用于治疗：（1）既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者。（2）既往至少接受过一种治疗的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。奥布替尼为选择性Bruton酪氨酸激酶抑制剂。该品种上市为成人套细胞淋巴瘤、成人慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞淋巴瘤患者提供了新的治疗选择。国家药监局要求该品种上市许可持有人按所附条件和要求继续完成相关上市后研究工作。
09 索凡替尼胶囊（和记黄埔医药）
获批时间：2020年12月
21解药：该药通过优先审评审批程序批准上市，为我国自主研发并拥有自主知识产权的创新药，本品单药适用于无法手术切除的局部晚期或转移性、进展期非功能性、分化良好（G1、G2）的非胰腺来源的神经内分泌瘤。索凡替尼为血管内皮细胞生长因子受体（VEGFR）和成纤维细胞生长因子受体1（FGFR1）的小分子抑制剂。该品种上市为神经内分泌瘤患者提供了新的治疗选择。在中国，2018年估计约有67,600例神经内分泌瘤新诊断病例。按照中国的发病率与流行率比例估算，中国总共或有高达300,000名神经内分泌瘤患者。
10 新型冠状病毒灭活疫苗（Vero细胞）（国药中生北京公司）
获批时间：2020年12月
21解药：该疫苗是首家获批的国产新冠病毒灭活疫苗，适用于预防由新型冠状病毒感染引起的疾病（COVID-19）。国家药监局根据《疫苗管理法》、《药品管理法》相关规定，按照药品特别审批程序，进行应急审评审批，附条件批准上市注册申请。国家药监局要求该疫苗上市许可持有人继续开展相关研究工作，完成附条件的要求，及时提交后续研究结果。该疫苗的获批为全年新药批准划下句号，也为对抗新冠开启新阶段。
（作者：21新健康研究院资深研究员,卢杉 编辑：徐旭）