近日，武田旗下A型血友病药代动力学（PK）指导下的管理工具myPKFiT®在全国开启首次使用。南方医科大学南方医院、山东省血液中心、南京鼓楼医院，首都医科大学附属北京儿童医院、哈尔滨市第一医院血研所成为全国首批使用myPKFiT®的医院。myPKFiT®的应用不仅开启了中国血友病个体化治疗新征程，更体现了武田在临床医学方面数字化应用的突破。

2020年11月，药代动力学（PK）指导下的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）管理工具myPKFiT经国家药品监督管理局（NMPA）批准，截至目前，myPKFiT®是中国首个且目前唯一国家药品监督管理局批准支持A型血友病药代动力学（PK）指导下的管理工具，与百因止®配合使用，可降低出血风险，优化患者的治疗效果和药物可及性，提升患者治疗信心并改善依从性，助力患者实现“零出血”的治疗目标。目前，myPKFiT®已在全球超过50个国家及地区上市，近1,100家医疗机构注册使用，累计惠及全球8,000多位患者。

血友病是一种遗传性罕见病，主要由于患者体内缺乏凝血因子导致凝血障碍引起。目前，中国约有13.6万名血友病患者，其中A型血友病占80%-85% 。

南方医科大学南方医院孙竞教授指出，不同患者存在不同的出血倾向、生活方式和药物代谢速度，如果只是单独改变药物剂量的统一治疗方案，无法满足患者“量体裁衣”的治疗。

随着规范化预防治疗的普及，2020世界血友病联盟（World Federation of Hemophilia）指南指出，预防治疗应设定更高谷水平目标，最终追求“零出血”。在谷水平1%的情况下，患者仍会有出血风险，因此大多数临床医生倾向于达到更高的谷水平(＞3%-5%，或者更高)。对此，《血友病治疗中国指南（2020年版）》建议，可根据患者的年龄、出血表型、药代动力学（PK）特征以及生活方式等情况，制定适合患者的最佳个体化方案，调节注射凝血因子的剂量、浓度和频率，有效避免未得到充分治疗或治疗过度的情况。

山东省血液中心张心声教授表示，传统PK分析在临床应用的困难比较大，主要是因为操作繁琐，而且患者体内FVIII降至某一谷水平所需时间也不尽相同，因此较难评估。由于认知有限、既往治疗不足，目前大部分患者仍普遍采用低剂量的治疗方案。临床实践表明，该方案并不能减少关节病变且仍有出血的情况发生。事实上，血友病患者只需接受长期规律性的规范化治疗，可有效降低出血频次，实现“零出血”并回归正常生活。

“药代动力学指导下的个体化治疗方式，可运算出每位患者的药代动力学参数，帮助医生制定个体化治疗方案并使患者合理安排日常活动。举例来说，如果患者周末想要进行一些高强度的运动，可让医生增加凝血因子输注，而平时活动强度较低时，则可适当减少输注。这样不仅可以提高患者的依从性，也可为患者减轻经济负担。”南京鼓楼医院周荣富教授指出。

根据一项UK-PK研究的中期分析数据显示，PK指导下的规范化治疗使零出血患者比例提升至50%，患者依从性提升90%。治疗费用方面，根据一项比较研究显示，与标准治疗相比，PK指导下的治疗可减少30%输注次数，降低整体治疗费用的10.67%。

医学治疗的个体化是根据每个患者的需求调整治疗方法，而不是传统的“一刀切”模式。 

(作者：朱萍 编辑：徐旭）