AI开启药物研发快进模式 或可解决行业三大痛点

近日，AI药物研发公司Insilico Medicine宣布在人工智能和新药开发方面取得突破，首次将生物学和化学生成学相结合，发现一种全新机制的用于治疗特发性肺纤维化（IPF）的临床候选新药，并成功通过多次人类细胞和动物模型实验验证。

此次突破也标志着业界首次对人工智能进行科学验证，并将其用于新药研发，直至候选化合物的临床前研究。Insilico在临床前候选药物选择方面的突破，刷新了速度和成本的纪录：大大加快和推进临床前开发，同时节约了数百万美元的药物开发成本。

首次在新药研发过程中通过人工智能将生物学和化学结合：从历史上看，发现新靶点、设计新化合物，和通过临床前和临床研究验证其有效性的步骤是人工智能药物发现过程中不同的部分。

通过AI系统发现新靶点

据介绍，在这次针对IPF的临床候选新药研发中仅用时18个月、研发经费约合200万美元。相较于传统药物研发极大的缩短药物研发时间，又大大降低了成本。

3月2日，Insilico Medicine首席科学官任峰博士在接受采访时指出，目前，医药行业面临三大痛点：第一，怎样找到合适或全新的靶点治疗某种疾病；第二，找到靶点后如何发现全新的化合物，将靶点推向临床；第三，如何涉及临床方案以减少不可预测性。

从此次IPF临床候选新药看，通过人工智能或能很好地解决上述三个痛点。

对此，启明创投主管合伙人梁颕宇表示，AI赋能药物研发，既能够缩短药物研发的时间，又能够大大降低成本。同时也看好Insilico Medicine通过自主研发的Pharma.AI平台提供人工智能驱动的药物发现服务和软件独特的商业模式。

作为有多年人工智能投资经验的创新工场董事长李开复也对前沿AI技术与新药研发相结合的创新能力非常看好。

IPF病因至今未明，医学界尚不清楚其发病机制，且该病多为散发，患者从出现症状到死亡，平均存活年限不超过5年。

广泛的肺纤维化容易并发肺癌，晚期也会出现肺动脉高压。现用于治疗IPF的药物已在临床使用30多年，仅对10%～30%的病人有疗效。患者在疾病晚期靠氧疗提高生存质量，但情况不容乐观。

Insilico Medicine创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士表示，将正确的药物靶点与正确的疾病联系起来是药物研发的最大挑战，Insilico攻克了药物发现中的又一大障碍，并突破了传统药物发现过程中的另一瓶颈，这一过程花费的成本和时间非常少。

此外，Insilico上海生物学部负责人王菊在线上交流会上向21世纪经济报道记者介绍了Insilico如何通过人工智能研发IPF新药的详细过程，并透露目前正在IND申报试验，目标是在2022年将这一款药物推进临床试验阶段。

从靶点发现到临床前候选药物的发明，Insilico仅用时不到18个月，就实现了靶点发现、分子生成和通过传统实验验证，动物体内IPF疗效确认及安全性评估，总成本约为180万美元，其他纤维化疾病疗效研究总成本约为80万美元，合成和测试了不超过80个小分子化合物。

“AI+医疗”数字化赛道

实际上，目前开发新药难度越来越大，耗费时间越来越长，经费也越来越高。

传统的药物发现首先是对数万个小分子进行测试筛选，然后进一步合成和测试数百个分子，以便得到少数几个适合临床前研究的候选药物，其中只有大约1/10的候选药物能够最终通过人类患者的临床试验。整个过程缓慢且成本昂贵，平均耗时10年，花费上10亿美元。

近日，一篇由全球领先的生物技术行业组织BIO（Biotechnology Innovation Organization）、Informa Pharma Intelligence、QLS联合发布的关于药物临床开发成功率最新报告显示：过去十年，药物开发项目从1期临床到获得美国FDA批准上市的成功率平均为7.9%，所需要的时间平均为10.5年，研究数据涵盖了过去十年（2011年-2020年）在9704个药物临床开发项目中发生的12728个处于过渡阶段的项目，这些研究涉及1779家公司。

研究人员对2011-2020年期间6151个转化成功的药物开发项目进行了分析，发现一种药物从1期临床到最后获得监管批准平均需要10.5年。其中，1期临床到2期临床平均需要2.3年，2期临床到3期临床平均需要3.6年，3期临床到递交上市申请平均需要3.3年，递交上市申请到获得批准平均需要1.3年。

Tech Emergence的一份报告研究报告预测，通过人工智能可以将新药研发的成功率从12％提高到14％，可以为生物制药行业节省数十亿美元。

IDC一项调查统计数据显示，到2025年人工智能应用市场总值将达到1270亿美元，其中数字医疗将占市场规模的五分之一。

在李开复看来，从AI+影像逐渐衍生到药物研发，AI+医疗当前仅走了从1到10的第一步，未来20年潜力巨大。 

梁颕宇表示，AI在医疗领域第一个大规模的应用是AI+影像，这也得益于AI图像识别技术发展的成熟，后面慢慢衍生到药物研发的领域，并取得了很好的进展。

 “从医疗领域全景来看，还有很多AI没有介入的领域，很多问题更复杂，需要更长的时间、更系统化的解决方案。但药物研发是人工智能最重要和最大的应用场景之一，人工智能则是药物研发最重大的技术红利之一。” 梁颕宇指出。

AI制药也逐渐开始吸引了制药厂和科技巨头的关注度。相关数据显示，目前，全球用AI来辅助药物研发的公司已经超过200家，包括Benevolent AI、IBM Watson、Numerate、Insilico Medicine等。

在李开复看来，除了新药研发外，还有其他方面是AI赋能医疗产业还大有可为的方向，如从诊断的角度来看，基于个人的千人千面的AI人工智能诊断机器；医疗机器人，还会有更多新的机器人出现。

（作者：朱萍 编辑：徐旭）