国内抗肿瘤新药密集获批 基石药业一周内两款新药上市

“我们也没有想到获批这么迅速。”4月1日，基石药业相关负责人向21世纪经济报道记者表示，今年会有多个创新药获批上市是他们的预期，但获批速度之迅速超出了他们的预期。

就在3月24日，国家药监局（NMPA）批准了普拉替尼作为国家一类新药上市。随后3月31日，基石药业又对外宣布NMPA已批准其胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向药物泰吉华®（阿伐替尼）的新药上市申请，阿伐替尼是中国首个获批也是全球首款针对PDGFRA外显子18突变型GIST的精准治疗药物。

阿伐替尼的获批意味着基石药业本月将有两个新药集中上市。在近期，除了基石药业外，万春医药、再鼎医药、阿斯利康、武田等多个药企也宣布其创新药（即将）获批的消息。

基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士指出，近几年国家药监局新药审评审批持续提速中，其中尤其是癌症患者用药以及临床急需用药，都是陆续密集性获批中，如此次获得优先审评审批的泰吉华®，就是希望共同解决中国癌症患者迫切的尚未被满足的医疗需求。

突破临床治疗天花板

胃肠道间质瘤(GIST)是发生于胃肠道的肉瘤，起源于胃肠道壁中的细胞，并且最常发生在胃或小肠中。大多数患者的确诊年龄在50至80岁之间，通常在胃肠道出血、做手术或医学影像检查时发现，原发GIST中，约有5％至6％的病例由PDGFRA D842V突变导致，这种突变是最常见的PDGFRA外显子18突变。

北京大学肿瘤医院副院长沈琳教授表示，一直以来，PDGFRA外显子18突变的GIST患者缺乏治疗药物。阿伐替尼在PDGFRA外显子18突变的中国晚期GIST患者中表现出了非常好的抗肿瘤活性，且安全性和耐受性良好。“阿伐替尼在国内获批，无疑将为这部分患者带来巨大的生存获益。”

临床研究结果显示，阿伐替尼在携带PDGFRA D842V 突变的中国GIST患者中显示出了显著的抗肿瘤活性，在300 mg每日一次的剂量下，8例携带PDGFRA D842V突变的患者靶病灶均有缩小，总体缓解率（ORR）为62.5%，研究中报告的治疗相关不良事件大部分为1级或2级。

据了解，阿伐替尼与此前获批的普拉替尼均由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines公司开发，基石药业拥有后者多款药物在大中华区地区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区）的独家开发和商业化授权。

另据江宁军介绍，除上述两款获批产品外，基石药业还将为全球癌症患者带来更多同类首创和同类最优的肿瘤治疗药物。

全球范围内，针对晚期和惰性系统性肥大细胞增生症（SM）患者的阿伐替尼临床开发正在进行。美国FDA已授予阿伐替尼突破性疗法认定，用于治疗晚期SM，包括侵袭性SM的亚型，伴有相关血液肿瘤和肥大细胞白血病的SM，以及中度至重度惰性SM。

2021年，基石药业计划有4项产品将迎来商业化，除了普拉替尼和阿伐替尼的上市，旗下艾伏尼布（IDH1抑制剂）以及肿瘤免疫治疗产品舒格利单抗（PD-L1）均有望在下半年获批。艾伏尼布已被列入中国国家药品监督管理局药品审评中心发布的“临床急需境外新药名单（第三批）”。虽然目前国内已有其他厂家上市PD-1产品，但舒格利单抗用于治疗四期鳞状及非鳞状NSCLC的数据在PD-1及PD-L1单克隆抗体中显示出同类最优的潜力。

根据此前公司披露的信息，公司计划每年提交1-2份IND（新药临床试验申请）。目前，基石药业正在为今年提交抗体偶联药物ADC及多特异性抗体的IND做准备。

基石药业已为产品商业化做好充分的准备。目前，公司已经组建了一支由接近200人组成的销售团队，到2021年年底，这一团队可能会扩大至接近300人，以覆盖将近100个城市中超过400家医院，覆盖整个市场的80%。

除了建立自有销售团队以外，今年3月5日，基石药业与国药控股股份有限公司签署战略合作协议，以建立分销渠道，携手推进普拉替尼和阿伐替尼在中国获批上市后的商业化进程，。

未来，基石药业将通过创新性的支付方式，提高药品的可及性。一方面，其拟与政府部门合作，推动精准治疗产品尽快加入医保；另一方面，拟推进“商保及其他创新支付方式”，比如联合第三方支付公司推出分期付款、会员福利等。

中国创新药审批持续提速中

除了基石药业创新药迅速获批上市外，今年还有多家药企传出新药获批消息。如3月31日，万春医药宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）和中国药品监督管理局（NMPA）提交首个原创新药普那布林（Plinabulin）的中、美新药上市申请（NDA）。

实际上，近几年来，受新药审评审批提速影响，我国创新药上市加速，尤其是进口新药上市加速。

根据 Insight 数据统计，自2017年开始国内新药获批数量急剧增加，尤其是进口新药，在2017年批准的41款新药中就有40款为进口新药；2018年国产创新药迎来批量落地元年，13款国产新药获批上市，创历史新高，此后每年获批国产新药数量均超过十款。

从药品类型来看，化药占比接近68%，但是随着企业对生物药研发的热情，生物药的占比正呈逐渐升高趋势，2020年获批的新药中生物药占比达到59%。

从治疗领域来看，抗肿瘤药物和抗感染药物近几年成为国内获批新药的主流，尤其是抗肿瘤药物。

之所以进口新药上市加速，北京鼎臣医药管理咨询中心负责人史立臣向21世纪经济报道记者分析称，这主要得益于近年来我国药品审评审批制度改革，尤其是进口药临床试验数据方面。

据了解，国家药监局于2017年发布《关于调整进口药品注册管理有关事项的决定》，明确在中国进行国际多中心药物临床试验，允许同步开展I期临床试验，取消临床试验用药物应当已在境外注册，或者已进入Ⅱ期或Ⅲ期临床试验的要求；在中国进行的国际多中心药物临床试验完成后，申请人可以直接提出药品上市注册申请；在中国提出进口药品临床申请、上市申请的化药新药以及治疗用生物制品创新药，取消应当获得境外上市许可的要求。

另据Insight 数据，近五年获批的抗肿瘤新药数量在所有新药中占比达1/4。

之所以肿瘤新药数据居多，江宁军分析称，是因为肿瘤领域存在巨大的未被满足的医疗需求。

根据世界卫生组织国际癌症研究机构最新数据，2020年中国新发癌症病例457万例，癌症死亡病例300万例。新发癌症人数、癌症死亡人数均位居全球第一。

这也意味着中国抗肿瘤新药市场及需求巨大，且随着抗肿瘤精准靶向治疗的发展，毋庸置疑的是，未来很长时间抗肿瘤新药依然会是医药研发的主力方向，并且这也是当下资本热捧的领域。

（作者：朱萍 编辑：徐旭）