顾刚说，希望社会各界更多地参与乐城先行区的先试先行。
“乐城先行区的模式可不可以复制？”这可能是海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局党委书记、局长顾刚被问得最多的问题之一。目前，乐城先行区作为全国唯一的“医疗特区”，已经推出多个先行先试医疗新政，备受各方关注。
4月12日，21世纪经济报道记者在2020博鳌乐城国际医疗旅游先行区特许创新药械总结大会了解到，乐城先行区特许药械使用量达1.7亿元，比2019年增长6倍。目前，乐城先行区与世界排名前30强中80%的药械企业建立了直接合作关系，在园区使用未在国内上市的创新药械已达135种，其中不乏全球首例应用的创新产品，促进境外医疗消费回流加速。
“之前大家总觉得博鳌乐城‘太小’、‘发展不起来’，2019年第二届进博会之前，我想拜访跨国药企的时候，吃了闭门羹；想推特药险去拜访国内大的保险公司时，提出需要同时满足低价、产品多还要覆盖国内未上市新药，对方都很客气，但实际上是婉拒了。”4月13日，顾刚在接受21世纪经济报道记者专访回顾了当时“窘境”。
但现在情况已“逆转”，如今企业和机构主动来找乐城先行区，这在顾刚看来，这是因为乐城先行区管理局成立后，给外界展现的是更专业、更专注、更职业的形象与理念，让他们了解到乐城的现在、未来可以做什么以及想要做什么，而这背后最大的支持源泉则是国家海南自贸港战略，乐城“医疗特区”是顺势而为。
图片说明：顾刚在2020博鳌乐城国际医疗旅游先行区特许创新药械总结大会上发言 乐城管理局供图
为支持乐城“医疗特区”发展，国家以及海南等出台了一系列支持政策。“4月8日，国家发展改革委、商务部联合出台的《关于支持海南自由贸易港建设放宽市场准入若干特别措施的意见》，针对乐城目前发展的阶段提供了非常精准的支持，包括电子处方中心、移植中心以及产业基金等。” 顾刚向21世纪经济报道记者表示，希望这些配套政策能够让乐城在现有的发展基础上释放更多的活力。
顾刚说乐城是一个开放的平台，希望各界与之共同探索与发展，作为一个试点，乐城也希望将好的经验向全国推广，通过制度等创新助力中国健康发展。“再给我们两三年的时间，将乐城的产城融合、基础设施、公立医院、综合性医院建立完备，其他几项政策，再有一两年的时间完全落地，我想在‘十四五’末的目标实现应该是非常有希望的。”
顾刚还希望将原定于在2030年将乐城打造成为国际一流的医疗旅游目的地的目标提前至2025年，并且在2025年实现与国际的“三同步”目标。
医疗“特区”
乐城先行区于2013年2月经国务院批准设立，试点发展特许医疗、肿瘤防治、健康管理、照护康复、医美抗衰等国际医疗旅游相关产业，旨在实现医疗技术、装备、药品和国际先进水平“三同步”，是全国唯一的医疗领域对外开放的医疗产业园区，拥有“四个特许”：特许医疗、特许研究、特许经营和特许交流优势，其中最显性的特权，是可以使用在国内未上市的进口药械。
但在很长一段时间里，乐城先行区发展缓慢，2013年到2015年8月份，乐城处于原始的荒地状态。2015年8月开始修建第一条道路，2016年第一个建筑物开始打桩，打基础的缓慢爬坡状态。
2018年4月，总书记考察乐城先行区时强调“人民的获得感、幸福感、安全感都离不开健康，要大力发展健康产业”。随后，乐城先行区相关政策密集发布，其中尤为重要的是国家发改委、国家卫健委、中医药局及药监局于2019年9月联合发布的《关于支持建设博鳌乐城国际医疗旅游先行区的实施方案》(简称《方案》)。
不过，乐城管理局刚开始成立的时候，顾刚他们面临着一系列的问题，如上所述的各种状态，甚至包括如何运作及行权，乐城管理局是省级园区法定机构管理局设置的第一家，没有任何可以借鉴的先例，直至顾刚四处找省委省政府相关领导，组织部门、编办、人大法工委等集体研究，后续才理顺。
“当时乐城管理局是一个新调整的机构，我是光杆司令一个，所以我当时从海发控借调了几个人过来，两眼一摸黑，那个时候最难，直到三个月以后，大家慢慢走上正轨，很多困难在那个时段突破了，甚至找到了突破问题的路径，以后就没那么难了。”顾刚向21世纪经济报道记者表示。
2020年6月16日，《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区条例》规定，先行区的管理机构“依照授权或者委托行使相应的行政审批权和行政处罚权”，管理局的形式真正明确定下来。
2021年4月8日，国家发改委、商务部联合发布《关于支持海南自由贸易港建设放宽市场准入若干特别措施的意见》（下称“《意见》”）。这是国家支持乐城先行区建设的又一个重大政策红利，《意见》也被业内解读为支持乐城发展的“国九条3.0版”。
顾刚向21世纪经济报道记者指出，上述《意见》实际就是为现阶段乐城发展中遇到问题提供了解决方案。
例如，《意见》提出，加大对药品市场准入支持，按照规定支持落户乐城的医疗机构开展临床试验。乐城希望引进更多的CRO（合同研究组织），能到乐城开展真实世界研究和临床研究，这个临床研究以真实世界研究为打头，利用海南自贸港和乐城独特的优势，将乐城建设成为全国乃至全球药械企业开展临床研究的一个中心。
《意见》提出，支持海南高端医美产业发展，鼓励知名美容医疗机构落户乐城，在乐城的美容医疗机构可批量使用在美国、欧盟、日本等国家或地区上市的医美产品。乐城下一步的发展，医美会是非常重要的方向。
《意见》提出，优化移植科学全领域准入和发展环境，汇聚各类优质资源，推动成立国际移植科学研究中心，按照国际领先标准加快建设组织库。在乐城设立国际移植医疗康复诊疗中心。第一步，乐城会重点在国际移植科学研究上，下一步再推动按照国际领先标准加快建设组织库。而且这个组织库，还要有别于目前国内已有的组织库，否则意义有限。
顾刚坦言，选择乐城这个位置压力非常大，因为没有配套辅助的人口，没有成熟的社区，也没有配套的科研和医疗机构。“在这样一个远离城市的地方建医学园区，压力非常大。很多药企、机构等都认为‘太小’，‘没有发展前景’。”
于是便有了上述顾遭遇的各种“闭门羹”“婉拒”。
但硬币具有两面，乐城虽然看起来有“小”等各种劣势，在另一方面来说，也成就了其发展。因为“小”试错成本低，也好调整方向，一旦“对路”，也可以迅速总结经验形成推广模式。“乐城小意味着风险也小，可控性更强。先行区其实也是一个压力测试区或者叫容错机制的反应区。如果一个机制不成型，我们就内部消化了。”顾刚指出。
实际上，发展至今，乐城就有多项可圈可点的成果，如第一个设立了省级管理的园区管理局、第一个通过自贸港立法制定园区管理条例、全国第一个成立“二合一”监管机构医疗药品监督管理局、全国第一个推出“全球特药险”、全国第一个开展真实世界临床数据应用研究、举办国内唯一的“永不落幕”国际创新药械展、创建国内唯一未上市特许药械全流程追溯平台……
目前，在博鳌乐城基本实现特许药品和器械与国际同步，患者不出国门就可以使用全世界最先进的药械产品；多种措施吸引境外医疗消费回流，自贸港医疗收获感初步体现等。
随着乐城先行区的发展和宣传力度的加大，政策逐步细化落地，同时受海外疫情影响，乐城先行区交通优势、价格优势逐步显现，患者稳步回流。比如同样的波士顿人工角膜移植手术，在美国需要至少80万元，在香港需要约24万港币，在乐城先行区仅需10万元；上海新华医院和海南省妇幼联合诊疗的少儿神经性肿瘤，乐城先行区诊疗费不超140万元，不到国外的一半。
开放的乐城
“我们的政策把难点突破以后，确实让人了解到乐城政策开始真的能够落地，能够推动医疗的事业往前发展了。”顾刚向21世纪经济报道记者表示，现在乐城试点区也取得了一些政策性突破。
其中，最核心的就是真实世界研究的推动，这将多方共同“捆绑”在乐城，包括政府、医院、药企等。顾刚进一步指出：“大家因为在乐城获益，很多工作发生了实质性的变化，越来越多的机构也愿意主动来找我们合作。”
对于真实世界研究，国家眼部疾病临床医学研究中心主任许迅向21世纪经济报道记者指出，现在国家药监局与国际上很多先进的地方接轨，把真实世界的数据研究的科学结果也纳入到可以作为上市前的研究政策中，意义就比以前的上市后的临床研究意义更大，它可以更早的促使一个真正的好药能够提前上市，让更多的患者能够获益。
国家药监局药审中心在2018年就开始布局真实世界研究有关工作，希望通过新方法、新工具的研究和应用，加速药品创新研发进程，助力实现药品治理体系和治理能力现代化。同时，这也是因为乐城先行区在使用国内尚未注册的进口特许药品的过程中积累了宝贵的真实世界数据，药审中心想要科学地评估利用这些弥足珍贵的数据资源，让国内更多患者更快用上新药好药。
顾刚向21世纪经济报道记者介绍称，自临床真实世界数据应用试点工作启动以来，已先后有2个器械产品、1个药品利用乐城真实世界数据获批注册，为提速全球创新药械产品在我国的可及性提供了新途径、新方案。
基石药业近期获得国家药品监督管理局通过优先审评审批程序附条件批准的一类创新药普拉替尼（普吉华®）的上市，就是在博鳌乐城国际医疗旅游先行区开展的药品临床真实世界数据应用第一批试点的品种。海南博鳌乐城获得的相关真实世界数据，作为临床试验结果的补充，为普拉替尼在中国晚期非小细胞肺癌人群中的疗效评价和安全性评估提供了辅助。普拉替尼就是首个通过乐城真实世界数据辅助上市审评的创新药。
2020年10月，普拉替尼进入博鳌乐城药品临床真实世界数据应用第一批试点品种。2021年3月24日普拉替尼（普吉华®）获批上市，使用了相关真实世界数据，作为临床试验结果的补充。
4月12日，在上述乐城先行区特许创新药械总结大会上，国家药监局药品审评中心（CDE）化药临床一部部长杨志敏表示，乐城的真实世界数据研究辅助普拉替尼上市增强了评价者和研究者的信心，减少了额外的分析工作，加快了上市，使更多患者更早获益。
基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士向21世纪经济报道记者指出，药品真实世界数据研究对政策制定方和企业都是新兴事物，是国家药监局、海南省各级政府及海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局等多个政府部门指导帮助下，和企业多方汇聚力量、共同推进的结果。
“基石药业在参与真实世界研究试点的过程中，直接体会到国家药品监管部门、各级政府对与企业共同推动这个试点项目的严谨指导及全力支持：国家药监局及药审中心通过制定政策和指导原则，科学进行技术审评；海南省药监局履行属地监管职责，协调当地医疗资源，帮助解决临床研究及企业遇到的现实困难；企业则在各部门和专家的指导下，严谨设计研究方案、严格遵守研究规范。”江宁军向21世纪经济报道记者指出，以上这些的前提都来自于博鳌乐城先行区作为我国的医疗特区以及真实世界研究的先行先试之地。
2020年9月初，用于治疗RET（基因突变）融合阳性非小细胞肺癌的全球创新疗法普拉替尼胶囊获得美国FDA批准。在全球获批不到一个月的时间内，通过先行先试引入博鳌乐城，实现了落地应用，这是该药物在美国之外仅有的落地市场，第一张处方和美国几乎同一天开出，成为博鳌乐城首个当月同步落地的全球新药。
“近年来，我们国家鼓励医药创新的政策密集发布，创新药市场环境展现出极大的活力。在博鳌乐城开展临床真实世界数据应用试点，是我国药械审评审批制度改革的一项重要探索，不仅将海外最先进的药品以最快的速度通过乐城的先行先试惠及国内患者，更是通过真实世界研究进一步助力中国创新生物制药企业以高质量、高标准持续创新，开发更多创新药。”江宁军向21世纪经济报道记者分析称。
但值得注意的是，虽然利用真实世界数据加快创新产品申报的最终目的是要可推广，但是在目前的窗口期它还不具备可复制性，因为开展真实世界研究还需要两个前提，即开展真实世界研究需要有临床急需特许药械的政策支持，否则无法将真实世界数据变为真实世界证据，用于药械的注册上市与监管。二是真实世界数据研究尚处于试点阶段。国家药监局正式允许开展临床急需特许药械真实世界数据使用试点工作的地区，是乐城先行区，其他地区还没有开展。只有列入真实世界数据研究试点的品种，在整个注册申报流程、沟通机制等方面才具有很强便利性，这是其他的地区所不具备的。
不过，顾刚表示，真实世界研究是新兴事物，试点是摸着石头过河的探索，乐城愿意提供一个开放共享的平台，让更多的药械企业、研究机构、行业协会、专家团队都能够参与进来，汇聚多方力量，共同把乐城打造成全中国乃至全世界真实世界数据研究的高地。“乐城管理局也将不遗余力地为大家做好服务，推动真实世界数据研究在乐城更好更快发展。”
在采访中，顾刚也一直强调，乐城是一个开放的平台，希望不仅有政府参与，还有社会各界共同参与。例如电子处方平台就是社会各方共同参与的结果，它不是一个单纯的政府职能，也汲取各方的意见和智慧，打造一个可塑的、真实的、能够让信息私密性更安全的同时也能够在使用上更便捷的一个平台。“所以这个平台一定是要全方位的参与。”
“我们要和国家卫健委、国家药监局等多部门一起来商量，最后如果开放互联网医院端口，那些互联网医疗企业自然也是有机会的。”顾刚说，目前该平台安全性等方面的基础论证还是雏形，例如现在通过追溯系统、区块链技术以及与腾讯合作的小程序等，实现药械从保税仓出来后的全流程追溯，也确保每个药都是患者亲自服用。
“我们的特许药械的使用量还是很小，如果上升到电子处方平台是一个非常大的量，所以实际上相当于要推倒重来，因此一定需要多个政府部门、多个市场主体磋商、研究的，包括整个冷链的运输、仓储。”顾刚向21世纪经济报道记者表示。
“虽然是在海南先行先试，但是具体的实施路径和手段，我们接下来马上会推进研究。如果试点好了，海南电子处方中心也许会升级为全国的，或者是其他地区会复制乐城的模式，这都需要未来国家层面进行顶层设计。”乐城管理局副局长刘哲峰此前在接受21世纪经济报道记者采访时谈到电子处方平台时指出。
4月14日，顾刚主持召开工作会议，传达学习省长冯飞在乐城先行区调研指示精神，研究部署下一阶段重点工作就着重提到，尽快组织召开平台论证会，广泛征求各方意见，让更多的政府部门、企业、医院和专家都参与进来，形成合力，共同推动政策早日落地。
“我们整个的工作推进的总体还是比较快的，接下来的工作要按照我们既定的‘十四五’规划来推进。再给我们两三年的时间，将乐城的产城融合、基础设施、公立医院、综合性医院建立完备，其他几项政策，再有一两年的时间完全落地，我想在‘十四五’末的目标实现应该是非常有希望的。”顾刚也希望将原定的在2030年的目标提前至2025年，将乐城打造成为国际一流的医疗旅游目的地，并且在2025年实现与国际的‘三同步’目标。
（实习生魏笑 华卓玛对本文亦有贡献）
（作者：朱萍 编辑：徐旭）
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