国家医保局真实世界研究报告：14个集采中选仿制药与原研药具有临床等效性

6月9日下午，《国家带量采购中选仿制药疗效与安全性评价的真实世界研究报告》课题成果新闻发布会在国家医保局会议室举办。据研究报告显示，14个进行评价的集采中选仿制药与原研药在临床效果和使用上具有等效性。

自2018年，国家医保局会同有关部门先后开展了四批国家组织药品集中采购，共涉及157个品种，中选药品平均降幅53%，降低了广大群众用药负担。

据悉，集采中选仿制药都是通过质量和疗效一致性评价的产品，国际上一般认为通过一致性评价仿制药和原研药具有临床等效性。由于仿制药的价格明显低于原研药，因此，欧美日等发达市场都出台政策推进了仿制药对原研药的替代。但我国因仿制药一致性评价工作起步较晚，有不少医务人员和患者对通过一致性评价的仿制药与原研药的临床等效性方面存疑。

为进一步验证集采中选仿制药的疗效和安全性，在国家医保局指导下，受北京市卫生健康委委托，宣武医院等20家在京医疗机构针对“4+7”试点中选品种中的14个有代表性品种，联合开展了集采中选仿制药临床疗效和安全性真实世界研究，涉及心脑血管疾病治疗药物、神经精神疾病治疗药物、慢性乙肝治疗药物、抗肿瘤药物、注射剂5大类。

首都医科大学宣武医院药学部主任、国家药物临床试验机构副主任张兰向21世纪经济报道记者介绍称，该课题组结合各医疗机构诊疗优势特色、确定了每个品种评价的牵头负责国家带量采购中选仿制药疗效与安全性评价的真实世界研究报告单位。

 “例如宣武医院负责抗癫痫药左乙拉西坦，北京大学第一医院负责降压药氨氯地平，北京大学人民医院和阜外医院分别负责降脂药阿托伐他汀、瑞舒伐他汀，北京安贞医院负责抗血小板药氯吡格雷，解放军总医院第五医学中心和地坛医院分别负责慢性乙肝治疗药恩替卡韦、替诺福韦酯，安定医院负责抑郁症治疗药艾斯西酞普兰和帕罗西汀，回龙观医院负责精神分裂症治疗药奥氮平和利培酮，北京妇产医院负责注射剂右美托咪定，医科院肿瘤医院负责抗肿瘤药培美曲塞，北京大学肿瘤医院和北京大学人民医院分别负责抗肿瘤药伊马替尼两个不同适应症（胃间质瘤和慢性粒细胞白血病）。”张兰称。

张兰指出，该研究主要有四个特点。

一是使用临床大数据。课题组收集了20余家在京医疗机构的真实世界临床诊疗数据，共11万余病例，覆盖大型三甲医院、专科医院和社区医疗机构，数据内容包括患者诊断信息、处方信息、检查检验结果等。各中选品种的研究样本量较大，如慢性乙肝治疗药恩替卡韦有35450例，替诺福韦酯13613例，降脂药阿托伐他汀有38510例。病人数较少的抗肿瘤药样本量也达上百例，如培美曲塞182例。

二是科学选择临床指标。课题组根据每个药品适应症和药理特性，选取针对性的临床疗效和安全性评价指标，指标多维度、较全面，如评价慢性乙肝治疗药恩替卡韦、替诺福韦酯时采用病毒学应答率、乙肝病毒E抗原转阴率和谷丙转氨酶复常率等重要指标。同时选取血小板减少、血肌酐升高等指标作为不良反应指标。如评价降脂药阿托伐他汀和瑞舒伐他汀时，有效指标选取了血脂达标率和血脂下降百分比，不良反应指标选择了肝功能损伤、肌酸激酶增高等指标。

三是研究设计严谨。课题组采用仿制药与原研药的平行对照，以及集采政策实施前后对照，既评价仿制药与原研药相比疗效和安全性，也评价集采大幅降价后中选产品质量是否受影响，同时还对政策实施的效果进行了间接评价。

四是分析方法科学。为减少组间数据偏差和混杂变量影响，课题组在分析过程中采用倾向性评分匹配法，平衡了患者年龄、性别、医保类型、诊断、研究药物的用法用量等变量，以保证仿制药和原研药两组数据的可比性。数据清洗、建模及统计分析均由专业、独立的统计人员完成，结果无偏倚。

据研究结果显示，14个进行评价的集采中选仿制药与原研药在临床效果和使用上具有等效性。

张兰举例称，如恩替卡韦、替诺福韦酯在治疗病毒性乙肝中，病毒学应答率无统计学差异。降脂药阿托伐他汀、瑞舒伐他汀的血脂达标率和降血脂百分比与原研药相比无统计学差异。抗肿瘤药培美曲塞仿制药与原研药相比，客观缓解率无统计学差异，伊马替尼仿制药的无复发生存、无进展生存等指标与原研药相比无统计学差异。

此外，张兰还指出，以上仿制药与原研药相比，不良反应也无统计学差异。初步证实本次研究的14个通过一致性评价的仿制药与原研药在临床上具有等效性。

与此同时，首都医科大学国家医疗保障研究院副研究员蒋昌松也指出，这项研究证明的是仿制药和原研药在临床等效性，或临床无统计学差异，并不是说证明仿制药对每一个患者都有完美的效果，没有任何不良反应。“即使原研药也不能保证每一个患者都有很好的效果，没有任何不良反应，这实际是由患者个体差异决定的，而不能以仿制药不良反应的个例否定整个仿制药产业。我们应以公正、公平的眼光来看待仿制药，给国内仿制药一个良好的市场环境。”

（作者：朱萍,实习生,魏笑 编辑：徐旭）

21世纪经济报道及其客户端所刊载内容的知识产权均属广东二十一世纪环球经济报社所有。未经书面授权，任何人不得以任何方式使用。详情或获取授权信息请点击此处。