21健谈｜德琪医药创始人、董事长兼CEO梅建明：以世界为基准进行全球首创

21世纪经济报道见习记者季媛媛 上海报道  近年来，生物医药行业的价值性更加凸显，生物医药创新模式正逐渐从封闭式转为开放式，中国创新药的“全球化”步伐逐步加快。

8月1日，德琪医药宣布，全球首款口服型XPO1抑制剂塞利尼索联合地塞米松的新药上市申请（NDA）已通过韩国食品医药品安全部（MFDS）优先审评程序批准，用于治疗已接受至少四种既往治疗（包括两种蛋白酶体抑制剂、两种免疫调节剂和CD38单克隆抗体在内的四线治疗）的复发或难治性多发性骨髓瘤（rrMM）成人患者，以及单药治疗既往接受过至少2线治疗的复发难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（rrDLBCL）的成年患者。

“塞利尼索的获批不仅意味着德琪医药在国际化创新步伐上的加速，也为亚太血液领域病患带来了期盼已久的治疗希望。”德琪医药创始人、董事长兼首席执行官梅建明博士在接受21世纪经济报道记者专访时表示，作为一家专注于新药开发、临床研究和市场销售的创新药公司，2017年4月，德琪医药开始正式运营。自成立以来主要聚焦两件事：一是满足中国患者对创新药的迫切需求；二是研发出属于中国自己的创新药物并走向世界。

也是基于这两点，德琪医药的产品管线布局、发展战略就此展开。

德琪医药创始人、董事长兼首席执行官梅建明博士 受访者供图

征战亚太市场，走稳China plus战略

据公开资料显示，截至目前，塞利尼索有五项治疗方案被纳入美国国家综合癌症网络（NCCN）指南；四项治疗方案被纳入中国临床肿瘤协会（CSCO）诊疗指南。除了韩国已获批上市以外，塞利尼索预计于2021年第四季度至2022年第一季度在多个亚太市场获批上市。

“一方面，塞利尼索是全新机制的，全球独一无二的靶点的创新药；另一方面，塞利尼索是一款高效便捷的口服药，该药的出现对于中国患者而言具有重要的意义，也正是因为像塞利尼索这样的创新药源源不断的出现，提高了骨髓瘤患者治疗效果，延长了这类患者的生命周期。此外，在国内经济发展水平参差不齐的条件下，塞利尼索的出现有望提升患者依从性，便于患者及医生做好骨髓瘤疾病管理。”梅建明博士在接受21世纪经济报道记者采访时表示，目前，塞利尼索只是德琪布局创新药市场的第一步，通过“license in+自主研发”双引擎驱动的发展模式，德琪医药已经披露的创新药产品管线达13款，其中，6款源于自主研发，8款拥有全球权益，5款拥有大中华乃至亚太地区权益。

“无论是自主研发还是海外引进，都是为了满足未被满足的临床需求。而在临床研究项目的选择上，我们更倾向于研究比较新颖的靶点，评估该靶点在临床上是否具有价值。对于比较感兴趣的靶点，我们也会关注它在全球发展的趋势，哪家对于靶点的研究走在世界前列，再考虑在全球范围内挑选合适的合作伙伴，达到双方获益的效果。”梅建明博士透露，如此不仅增加了德琪医药的研发管线，也体现了徳琪医药倡导的China plus战略。

眼下，迈入亚太市场是创新药企走向全球舞台的第一步。据21世纪经济报道记者了解，德琪医药从去年到今年年初，在整个亚太市场递交了6项NDA，韩国也是德琪医药这6个市场的其中之一，并于7月29日率先获得NDA批准。在2021第四季度到2022上半年，德琪医药陆续会在多个亚太市场实现NDA获批。

在谈及所谓“China plus”战略时，梅建明博士介绍，从某种意义上来说，新药上市监管是国际化的，不同的国家药监机构和医师对该产品的疗效和安全性评估或多或少都有一个共识，而取得他们的认可是产品获批必不可少的一个环节。

为此，在韩国乃至整个亚太的申报过程中，需要通过获取更多的数据分析（临床前数据、患者数据、疗效和安全性）进行来回沟通，这也要求创新药企需要打造一个经验丰富的国际化团队。

目前，德琪医药团队拥有既往在欧盟、日本、韩国、澳大利亚、新加坡，以及中国大陆、台湾地区、香港地区实现产品成功上市的丰富经验。此外，在韩国还拥有临床研究团队，在德琪医药最早的ATG-008治疗乙肝阳性肝癌的临床试验中，韩国是三个地区之一（中国大陆、台湾地区）。

据数据统计，2020年，韩国拥有5200万人口，是亚太地区继日本和中国之后的第三大药品市场，且在过去5年中，韩国生物制药市场出现了明显增长，年复合增长率达到9%。同时，韩国是“一带一路”上的重要经济实体，也是海外医疗健康市场待投资标的最为集中的五个国家之一（以色列、德国、美国、澳大利亚与韩国）。

“塞利尼索在韩国的优先获批打开了德琪医药的国际化市场，也为接下来在澳大利亚、新加坡、大中华区的台湾、香港铺路。”梅建明博士说道。

临床试验全球化，聚焦first-in-class

在近两三年来，中国创新药海外开展临床试验的动作源源不断。根据IQVIA数据显示，全球研发的管线热点仍以抗肿瘤为首，2020年肿瘤领域研发份额创历史新高，在早期和后期的临床产品中分别占比超过40%和30%，接近半数的晚期研究聚焦在罕见瘤种。约80%的肿瘤前期研发管线和三分之二的后期研发管线来自新兴生物制药公司。中国约70%的研发集中在细胞治疗为代表的下一代生物疗法，美国这一比例仅为36.6%。

也是在这样的研发氛围之下，得益于当地政府对生物医药产业的支持推动，不少中国创新药企更是不断闯荡海外进行临床试验。

在谈及选择海外进行临床试验的缘由时，梅建明博士介绍，首先，技术层面。在国内，通用型的临床试验较为成熟，在审批流程上较为快速，但某些研究方法在国内技术层面尚未达到，比较适合在国外进行；其次，法规层面。各个国家的法规大同小异，但在技术细节上具有一定差异，部分欧美国家（如澳大利亚）的法规监管力度比国内更加宽松；此外，疗效层面。在国外进行某款药物的临床试验，会在人种差异、患者的疗效、安全性方面对于后续在国内的试验具有数据补充的作用。

“过去十年来，中国人工成本越来越高，与北美、欧盟相比在价格成本上还是具有一定的优势，但是纯粹在中国做临床试验是不可取。药企想进入欧美市场，药监部门会在评估药物疗效是否与当地的标准一致，这也是为什么我们会在澳大利亚、中国、美国同步做研究的原因。”梅建明博士介绍，例如，在临床试验上，澳大利亚要求的药物稳定性数据时间最短，因此，部分临床试验在澳大利亚进展速度较快。

根据以往经验，通常，跨国药企的I期临床实验会在美国和欧盟五个主要国家同步进行，目前，中国的法规政策也支持国内创新药企业将临床试验项目在国内外多个国家同步开展，在不同的患者人群、医疗环境下进行同一款产品的研究。也是在这一浪潮下，除德琪医药外，百济神州、康宁杰瑞、复宏汉霖、贝达药业等诸多药企皆跃跃欲试，相继在海外启动了临床试验。

也是在这一浪潮下，根据IQVIA预计，到2025年，由于新疗法和药品的不断涌现，全球两个主要治疗领域——肿瘤和免疫，预计将以9%-12%的复合年增长率增加。肿瘤领域预计将在五年内增加100多种新疗法。到2025年，药物支出增加有望超过1000亿美元，达到2600亿美元以上规模。

如今，开放式创新是新经济时代企业突破增长极限、塑造全新竞争优势的必然要求。制药企业在临床试验及商业合作等诸多方面正在不断选择从外部获得互补性资源，如资金、新药研发技术、新药研发平台、生产场地等，缩短研发时间，降低研发和生产成本，加速创新药进入市场。

“真正的首创必须是以世界为基准的全球首创，这次塞利尼索first-in-class正体现了我们以‘全球同类首款、同类唯一和同类最优疗法’惠及亚太乃至全球患者的聚焦。”梅建明博士称。

挖掘“潜力股”，打造全球化商业布局

药企在创新热潮带动下，正推动整个中国医药行业系统升级。也是在这样的背景下，德琪医药正通过理性筛选项目，进行全球化的布局“全球新”战略。

“对任何一家创新药企业来说，具有科学、扎实的临床数据，以及完善的商业化布局策略是重要考量，此外，每一家创新药企的商业化团队都必须具备国际能力，能够懂得评估可供合作的产品投资价值。”梅建明博士告诉21世纪经济报道记者，了解国际市场行情，补齐自身短板，寻求最强的外部合作伙伴是创新药企业发展的重要策，致力于在市场上找寻还没有成为“大明星”的潜力股，也是德琪医药的商业化策略之一。与诸多创新药企业花费巨额引进所谓的明星产品不同，培养属于自己的明星产品成为德琪医药在引进国外创新疗法大中华权益，乃至全球权益的重要考量。

也是基于这样的考量，德琪医药已经渐渐在中国创新药企业中打造了属于自己的优势。目前，徳琪医药塞利尼索除了在韩国的新药上市申请已优先获批，作为第一款也是唯一一款用于治疗多发性骨髓瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤的药物，除了美国以外，分别还在以色列，英国和欧盟获批上市，塞利尼索在国内的两项注册性临床试验也已推进至临床后期。

此外，德琪新药研发中心已落户上海张江，依托中国“药谷”的技术及人才优势建立靶点筛选和先导药物开发平台，基于园区完整的上下游产业链，重点开发具有同类第一或同类最优潜质的抗肿瘤创新药物。其中，ATG-101（PD-L1/4-1BB双抗）成为第一款德琪医药研发团队开发进入临床，并且具有全球权益的创新药产品, 并且是澳大利亚第一款进入临床的PD-L1/4-1BB双抗产品。

在2021年5月14日，德琪医药产业化基地在绍兴也宣布落成，主要用于抗肿瘤小分子固体制剂的商业化生产，这是德琪医药走向集早期研发、临床研究、生产及商业化于一体的全产业链创新型药企的一大里程碑。

“我们最近引进的几款产品都是全球首创，现在都已经进入临床的，并且我们有全球权益。当然，每个公司都有不同的策略，我们认为，能够在前期阶段将产品的价值挖掘出来，体现它临床价值的话更为关键。”梅建明博士强调，做药、做医，不仅仅是科学，还有很大一部分的人文初衷。德琪在初创阶段的考量就是满足未被满足的巨大临床需求，接下来，则是考虑在扩大商业化的进程中，通过不断进行的中外合作模式，使得德琪医药的创新药获得国内外认可。

（作者：季媛媛 编辑：徐旭）

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