专访博雅辑因CEO魏东：走到从0到1的创新突破时刻
“博雅辑因的科学创始人是北京大学魏文胜教授。他是基因编辑领域的领军科学家之一，他的实验室对于基因编辑领域的研究在国际上也处于领先地位。”博雅辑因CEO魏东博士对南财记者如是介绍公司的起源。
创立于2015年的博雅辑因，经过6年峥嵘岁月，收获了中国首个药监局针对基因编辑疗法和造血干细胞疗法研究产品的临床批件并启动了临床试验；荣登福布斯中国高增长瞪羚榜单和2021中国“潜在独角兽”企业榜单，取得了令人瞩目的成就。
在从0到1的创新过程中，博雅辑因正处于一个关键时刻。面对基因编辑技术产业化存在的挑战，博雅辑因有什么应对之道？需要哪些支持？如何披荆斩棘成长为一家全球性生物医药企业？魏东博士对南财记者一一道来。
起于北京，科学人胸襟奠定起步基础
人类的很多疾病都源自基因。不同于传统的小分子药物或大分子药物，基因编辑疗法通过在DNA和RNA层面发挥作用，实现从根本上治疗疾病。
2015年12月18日晚，美国《科学》杂志公布了其评选的2015年十大科学突破，被业内誉为“基因剪刀”的CRISPR基因组编辑技术当选该年头号突破。当时最新的基因编辑技术CRISPR-Cas9以其相对此前技术迅速、简单的压倒性优势，在基因工程领域引起一场革命性的巨变，有望彻底颠覆传统的人类遗传性疾病和肿瘤的治疗方法。
出于期望将科学技术转化为能够切实帮助患者、对社会做出更多贡献的初衷，魏文胜教授于2015年在国内率先尝试将基因编辑技术进行转化，并创立博雅辑因。
“辑生命之密码，解世间之顽疾”是博雅辑因的发展愿景，公司希望通过将基因编辑技术转化为创新疗法，为中国及全球患者带来新的选择和希望。
兴于创新，前瞻性技术驱动产品管线
当前，博雅辑因的基因编辑技术主要集中在包括针对造血干细胞和T细胞的体外细胞基因编辑治疗平台，基于RNA单碱基编辑技术的体内基因编辑治疗平台和致力于靶向药物研发的高通量基因组编辑筛选的四大平台上，并基于这四大平台公司在遗传病和癌症领域布局了多个产品管线。
“公司之所以布局四个平台，是基于公司的技术优势和研发进展，同时，这四个平台相对独立，在风险上有对冲性。”魏东博士告诉南财记者。
在人类临床治疗领域，基因编辑技术在转化成疗法时可分为体外编辑疗法（可用于治疗地中海贫血等遗传病以及癌症等疾病）和体内编辑疗法（可用于治疗神经系统、眼睛，肌肉和肝脏等多种疾病）。
“作为国内基因编辑领域的领军企业，公司从技术开发、临床研究到注册申报、生产能力建设等创新疗法转化的全流程方面，均走在国内前列。”魏东博士自信地说道。
在体外基因编辑疗法方面，博雅辑因开发的、通过旗下子公司广州辑因申报的用于治疗输血依赖型的β地中海贫血的ET-01产品，是国内第一个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法和造血干细胞疗法研究产品，目前正处于I期临床阶段；公司的T细胞平台，可用于开发通用型CAR-T疗法等，有望降低费用成本，同时增强治疗效果。
在体内基因编辑疗法方面，博雅辑因的体内基因编辑疗法平台是基于一种原创的RNA编辑技术——LEAPER（一种利用内源性ADAR蛋白，对RNA进行精准单碱基编辑的技术），可用于遗传性疾病的治疗，目前处于临床前研究阶段。
此外，基因编辑技术还可被用于新药研发的工具，在这方面，博雅辑因也有高通量基因组编辑筛选平台，正在针对癌症开展靶向疗法的研发工作。
植于南沙，得到全方位政策支持
粤港澳大湾区是我国生物医药产业聚集的重要区域，拥有广州、深圳等生物医药产业发展重点城市，细胞与基因治疗领域发展水平处于国内领先地位。大湾区各城市围绕基因编辑技术的上下游的关键要素进行全产业链布局，持续推动产业集群生态的建设。
“南沙立于粤港澳大湾区中心，又是国家自贸区、国家健康旅游示范基地，未来发展空间巨大，非常适合生物医药企业发展。”魏东博士对南财记者表示，“此外，南沙在落地政策、资金、人才引进等多个方面，给予了企业全方位的支持，极大地推动了企业乃至基因治疗产业的发展”。
事实正如魏东博士所说。2018年，博雅辑因在广州南沙建立了中国首个GMP级别基因编辑临床应用中心，为临床转化打下了重要的基础。2018年8月至今，博雅辑因完成11亿元融资，成为国内基因编辑领域首家完成B轮和B+轮融资的生物医药企业。2021年1月，博雅辑因用于治疗输血依赖型β地中海贫血的ET-01成为国内首个获国家药品监督管理局批准临床试验的基因编辑疗法和造血干细胞疗法，也是国内首个开展注册性临床的基因编辑疗法，就在前段时间，博雅辑因对外宣布旗下子公司广州辑因针对输血依赖型β地中海贫血的造血干细胞基因编辑疗法产品ET-01的多中心I期注册性临床试验已完成首例患者入组，该临床试验的另一位主要研究者所在机构、位于广州的南方医科大学南方医院也已完成研究中心启动工作。
“南沙在基因治疗领域发展的潜力，从我们公司的发展可见一斑。”对于南沙区基因治疗行业发展前景，魏东博士表示，“南沙建设国内乃至国际前沿的基因治疗产业集群，需要加强整个行业生态链的建设，完善产业全链条的服务网络，强化先进标准体系的对接，保持与国内外大的创新生物医药企业的交流与合作”。
盛于未来，领先型产品市场前景可期
基因治疗将经历从罕见病到不十分罕见的疾病，最终到普通疾病的发展过程。随着对普通疾病治疗的推进，基因治疗技术将日益成熟并实现巨大社会效益和经济效益。
在基因编辑技术基础科研方面，国内与国际水平相差无几，但在转化层面，我国仍与国际先进地区保持一定的差距。
面对基因编辑技术产业化存在的挑战，魏东博士表示，“随着科技的发展，当我们走到从0到1的创新时刻，如何迎接挑战就不只是一个科学家或公司的事情，而是需要整个生态系统包括政府、医院、医生、患者及科研工作者，对新的挑战要有共识”。
目前，博雅辑因的产品管线正处于注册性临床试验和研究阶段，在未来的两三年内，博雅辑因会集中精力将更多产品推进临床阶段，与此同时进一步加强商业化能力建设。
对于未来，博雅辑因会聚焦现有四大平台，加大研发和临床力度，希望四个平台上能有多个产品进入临床期。与此同时进一步推动全球化布局，加强与国内外领先企业合作交流，始终保持竞争力，从而成为中国基因编辑技术转化领域做得最深入、最受资本青睐的公司。
“公司将会继续专注于基因编辑技术，希望能够成为一家具有强大的研发能力、生产能力和商业化能力的全面发展的生物医药企业。”魏东博士向南财记者说道。
【作者】南方财经全媒体集团南沙记者站 记者于有银
【供图】博雅辑因
（编辑：恒菲）