医药创新2.0时代机遇与挑战：研发投资转向“临床价值” 差异化成破局关键

世界正经历百年未有之大变局，新一轮科技革命和产业变革的步伐越来越快。“十四五”中国将进入全新发展阶段。创新在五大新发展理念中被置于首位，国家已明确将强化战略性科技能力列为2021年工作重点，“坚持创新驱动发展”将成为中国未来五年乃至中长期的核心战略。

特别是经过新冠疫情全球流行与防控的洗礼，医药创新在控制疫情、恢复经济中的重要性更加凸显，同时医药创新能力也是国家综合实力的重要组成部分和不可或缺的强国要素。随着国家医改大力推动，创新要素不断汇集，迈入创新2.0时代的中国医药企业，又会面临哪些挑战和机遇？

11月5日，由南方财经全媒体集团指导，国内数字化智库型财经媒体领跑者《21世纪经济报道》、21世纪新健康研究院主办的“健康中国”新10年 开启创新2.0时代——2021年（第五届）中国大健康产业峰会在深圳成功落幕。

在会上圆桌对话环节，广州泰和肿瘤医院院长钱朝南、默克中国医药健康业务肿瘤事业部负责人袁泽之、深创投医疗健康专业基金总经理周伊、星银医药副总经理刘兴等围绕“中国医药创新2.0时代的机遇与挑战”这一话题展开了深入探讨。

医药创新2.0时代，资本转向价值投资

过去的二十年，是中国医药行业药政改革不断深入的黄金时代。2016-2020年我国医药行业市场规模从13294亿元增长至17919亿元，并稳居全球第二大医药市场。据业内专家预测，2021年我国医药市场将会继续保持增长趋势，医药行业市场规模将达18858亿元。

在广州泰和肿瘤医院院长钱朝南看来，目前中国医药市场的创新力度依旧不足。较多资本将目光瞄准“网红”靶点，更多重要的领域不见资本投入的现象愈发凸显，如此也造成中国自己的创新药很少。严格意义上来看，现有的诸多创新并非真正意义上的原始创新，而是针对某个成熟靶点去制造替代药品。只有以临床需求为导向、聚焦从0到1的突破，才是真正意义上的创新，也才能带动我国的新药创制走向良性循环的研发之路。

“在疾病治疗过程中我们发现患者有诸多未被满足的需求。例如，在肿瘤治疗过程中，尽管手术、放疗、化疗的技术手段日新月异，但人类针对肿瘤的远处转移仍然束手无策。像这样的临床难题，目前往往得不到投资人的重视。我们未来急需扶持更多前沿科研成果的转化，并不断为临床诊疗提供全新的手段和药物，才能满足更多患者的需求。”钱朝南称。

近年来，国家也不断从政策层面开始规范并聚焦真正提升药企的研发实力。今年7月，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布“关于公开征求《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》意见的通知”，明确指出新药研发应以为患者提供更优的治疗选择为最高目标，当选择非最优的治疗作为对照时，即使临床试验达到预设研究目标，也无法说明试验药物可满足临床中患者的实际需要，或无法证明该药物对患者的价值。

投资者对于中国创新药企业和市场潜力的挖掘也成为推动创新药乃至更多“以临床价值为导向”的药物上市的重要原因之一。根据RDPAC报告，2020年共有超过20家中国生物科技公司上市，在科创板、港交所、纳斯达克上市的中国生物科技公司的总市值从2016年的不足百亿快速上升到2020年底的过万亿。此外，中国有六家上市公司进入全球医药企业市值前五十名：恒瑞医药、豪森药业、药明生物、中国生物制药、石药集团和百济神州。

但也有不少业内人士直言，在当前社会资本对创新药的投资热潮中，需要着眼长远，从投资拉动到市场回报支撑转化，转向医药创新产业的可持续发展。

对此，深创投医疗健康专业基金总经理周伊认为，如今，医药市场的投资不像过去那般粗犷，击鼓传花只关注临床前或早期临床的时代已经过去。至少二级市场已经在调整，投资人和后期投资人都开始关注企业商业价值。如此也使得医药行业2.0时代，医药企业需要依托临床价值，聚焦商业价值。

“现在，黄金赛道已经被挖掘得差不多了，研发成本、临床费用水涨船高，专业临床人员更是稀缺，头部创新企业的格局已经在固化，留给中小型企业的机会已经不多。随着CDE‘以临床价值为导向’政策逐渐落地实施，缺乏价值的产品申请报批也将面临被拒的风险。不过，这也会引导行业往高水准的方向发展，提高整个行业的专业度。当然，这也要求投资人增强专业性，也会引导资本往良性的方向发展。”周伊说。

创新布局需拒绝内卷坚持走差异化布局

国家一系列审评审批制度改革新政的出台加快了国内诸多1类新药的上市，但与此同时，随着仿制药质量和疗效一致性评价的持续推进、国家组织药品集中带量采购的常态化开展，仿制药质量提升与市场结构重整近年来如火如荼，中国仿制药产业正在经历一场旷日持久的变革。

过去五年来，中国共上市200个创新药产品，聚焦在中国疾病负担最大和增速最高的疾病领域，针对中国患者未满足的临床需求，包括肿瘤、消化道及代谢、呼吸、心脑血管等慢病。与此同时，多家大型本土药企每年研发费用达到10亿元以上，研发投入占营业收入比10%以上，领先本土药企在海内外建立多个研发中心，建立完整的自主创新体系。

默克中国医药健康业务肿瘤事业部负责人袁泽之表示，任何一个生命科学的发展一定离不开基础研究。过去十几年来，中国在生命科学的基础研究进入蓬勃发展期，中国也涌现了一批具有代表性的研究者和企业，目前研发所有的管线产品，中国创新企业在医药研发方面的贡献率也越来越高。伴随着中国科学家的努力，风投对于人类疾病的了解，对生物靶点的跟踪，中国会有越来越多的创新产品上市，甚至走向国际舞台。

也是受益于多方的助力，RDPAC相关报告认为，在未来五年中国医药创新生态系统的发展应聚焦三个关键点：一是，增强以“新药上市”为核心的医药创新产业竞争力。通过更深层次改革、更高水平开放实现更高质量发展，从过去第三梯队的“跟跑”，到现今第二梯队“并跑”，向未来第一梯队的“领跑”进发。二是，提高以“患者获益”为核心的创新药物可及性。加大卫生健康投入，并加强资金使用效率，以使用具有较高临床价值的创新药、加强疾病早期诊断及预防来实现更高的资金投入回报，减轻癌症、慢性病、传染病为主的巨大的疾病负担。三是，确保以“创新回报”为核心的产业可持续发展。保证资本和药企的持续研发投入，以更多的突破性创新成果惠及患者。

“在近年来，我们深刻感受到，在创新药物领域，跨国企业掌握了较大的话语权，掌握了先进的技术研发平台，掌握了生态融合资源。所以，作为本土中小型医药企业，需要在创新药物领域本着务实落地的深层战略，坚持走差异化的竞争策略以获得一席之地。同时，由于创新药物的研发成本越来越高，研发周期拉长，临床研究资源竞争合规要求不断提高，未来本土中小型企业需要面临资本战略、股权激励体系的调整，只有这样才能在可持续发展过程中做好新药的研发。”星银医药副总经理刘兴认为，目前是新药研发最好的时代，也是最激烈的时代，由于国家政策的倒逼，各个企业的紧迫感攀升。

不难发现，过去仿制药的路径已经行不通，创新药的研发市场也是日益激烈，热门靶点研发逐渐内卷化，使得中小型企业倍感压力，但越是在这样的时代下，只有坚持临床价值为导向的新药研发，才可能实现高效商业转化，才能够保证后续市场的份额，走出一条生存发展之路。