21世纪经济报道记者 朱萍 北京报道 近日，新一代用于治疗眼底病的创新药物—更小分子布西珠单抗（Brolucizumab，RTH258）获批优先在大湾区的医疗机构内进行临床急需使用，并已于2022年3月27日在珠海希玛林顺潮眼科医院完成大湾区首针注射，配送由华润医药和裕立集团保障完成。
目前我国共有各类眼底病患者超3000万，每年新增眼底病患者超过300万。同时，随着人口老龄化加剧、生活方式的改变，年龄相关性眼病、代谢相关性眼病日益凸显，眼底病已经成为我国主要的致盲性眼病。但我国目前的治疗方案，还是有近一半的患者存在持续性水肿积液，并且导致患者需要多次往返医院进行治疗，却往往仍等不到较为满意的效果。
据了解，“布西珠单抗Beovu”由诺华集团研发，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）和糖尿病黄斑水肿（DME）。亚太眼科科学院秘书长、香港希玛国际眼科医疗集团主席林顺潮教授介绍称，布西珠单抗是目前大湾区唯一获批可在负荷期后每三个月注射一次的眼底病药物，与现有治疗手段相比，其具有分子量更小、消退积液更快、治疗间隔更长等特点。
布西珠单抗也是诺华制药第一个获批准入大湾区临床急需目录的药物。诺华制药高级副总裁、眼科事业部负责人张茂嵩表示，未来5年，诺华计划在中国引入干眼、老花眼、眼底基因治疗等更多的创新药物。
“我国共有各类眼底病患者超3000万，其中只有不到20%接受了规范化的眼底治疗。然而在接受治疗的患者中，只有一半的患者才能够获得持续有效的积液消退，治疗效果并不是特别明显。”林顺潮向21世纪经济报道记者介绍称。
据了解，在中国，约有超过一半的致盲患者都是由眼底病造成的，其中湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）和糖尿病黄斑水肿（DME）为最主要因素据了解。目前，国内主要的治疗眼底疾病的药物为抗VEGF（血管内皮生长因子），但现有治疗药物的使用仅能让约50%的在治疗患者得到持续有效的水肿积液消退，但还有很多患者的治疗需求亟待满足。
此前，国家眼部疾病临床医学研究中心主任许迅教授向21世纪经济报道记者指出，原有的抗VEGF药物必须每月或每两月进行玻璃体腔内注射，频繁的治疗和随访要求给患者和医疗资源都带来沉重负担，而且由于随访和治疗不足，我国AMD患者平均注射次数远低于规范治疗所需的注射次数。
“减少用药频率可有效提升患者治疗的依从性，减少治疗风险和创伤，从而使患者获得最佳的视力收益。同时，更少的注射次数可减少患者随访次数与疾病负担，也极大的缓解了医生的治疗压力。”许迅指出。
“现有抗VEGF药物的使用仅能让约50%在治疗患者得到有效的水肿积液消退，实现视力改善。”林顺潮指出，布西珠单抗与现有的治疗手段相比，能够更早吸收视网膜内积液/视网膜下积液，负荷期后只需每3个月注射一次，在持续改善解剖结构方面具有明显优势，针对wAMD和DME显示出更优异的积液控制效果。
另有入组近3000个wAMD患者的全球多中心临床研究HAWK&HARRIER一年结果显示：布西珠单抗组第4周即可实现对照组第12周的效果，且存在视网膜内液/下液、RPE下液的患者比例比对照组下降最高达41%；对于持续积液的患者，布西珠单抗组24周实现15个字母以上视力获益的患者比例比对照组高61%；超过一半的布西珠单抗组患者在负荷期后能够维持q12w治疗间隔直至第52周，且首次能实现q12W的患者中超80%患者后续可成功实现持续q12W间隔治疗3-7。
布西珠单抗目前在我国还未获得正式批准，而目前大湾区唯一获批可在负荷期后每三个月注射一次的眼底病药物，这将使得大湾区患者能够同步获得创新药的使用。
珠海市卫生健康局副局长柴宏亮指出，布西珠单抗是“港澳药械通”珠海市首个进口药品。随着大湾区建设的不断推进和发展，各方面都提出了更高要求，特别是医疗能力和水平要更好地与国际化接轨。
2020年11月25日，国家药品监督管理局发布《粤港澳大湾区药品医疗器械监管创新发展工作方案》，容许在大湾区内地城市的指定港资医疗机构，使用已在香港注册的药物和属临床急需、公立医院已采购使用及具有临床应用先进性的医疗仪器。
2021年8月27日，广东省药品监管局联合广东省卫健委召开新闻发布会宣布，通报“港澳药械通”试点工作情况。试点医院从香港大学深圳医院扩增至位于广州、深圳、珠海、中山的5家内地指定医疗机构。其中，珠海希玛眼科医院也成为5家首批内地、珠海市唯一的“港澳药械通”医疗机构。珠海希玛眼科医院可以引进眼科临床急需、已在港澳上市的药品和医疗器械。
“眼底病作为最主要的致盲性眼病，可以说任重道远，现有治疗方案还是会有近一半的患者存在持续性水肿积液，导致患者需要多次往返医院进行治疗仍得不到较满意的效果，极大的增加了社会负担和患者的痛苦。”林顺潮指出，今年开年国家“国家十四五眼健康规划”中首次将眼底病更新为新增病种，同时，“国家十四五眼健康规划”希望降低眼底病带来的社会负担，这已经是一个很好的开端，相信未来随着“十四五”眼健康政策的推动，眼底病患者将会得到全方位的照顾和治疗。
林顺潮认为，大湾区作为国家医药产业创新发展的合作窗口，具有领先的渠道优势，并希望在这样天时地利的条件下，珠海希玛眼科医院可纳入更多创新药物和治疗手段服务诸多现有治疗方案不能满足的患者。
其实早在2021年4月，诺华的这个眼底病创新药就已经借力博鳌乐城“先行先试”的新政策，完成了中国的首针注射。博鳌乐城的“先行先试”政策特别指出：对国外依法批准上市、未获得我国注册批准的药品进口注册申请，可按照新药注册特殊审批管理规定的要求，申请实行特殊审批；对于医疗机构因临床急需进口少量药品的，可按相关法律要求，向国务院药品监督管理部门提出申请，经批准后进口，进口药品应当在指定的医疗机构内用于特定医疗目的。
在诺华制药（中国）总裁张颖看来，无论是乐城先行区的医药创新政策还是大湾区药械通政策，让患者有机会优先获益于国际创新药品，这无疑是一项创新的惠民举措，同时也为跨国药企推动创新药品引进提供了巨大动力。“未来，诺华将持续加速引进全球优势资源，最大化缩短乃至同步国际创新药品进入中国的时间，以帮助急需治疗的患者早日摆脱病痛。”
(作者：朱萍 编辑：徐旭）