辉瑞中国首席医学事务官曹峻洋：抓住药品生命周期“黄金时间”，促进患者获益最大化

文/朱萍 武瑛港

在第五届进博会上，辉瑞中国展台展示近20余款创新产品和医疗解决方案，涵盖肿瘤、疫苗、抗感染、炎症与免疫、罕见病五大领域。之所以积极布局，辉瑞中国首席医学事务官、副总裁曹峻洋称，这实际是秉承着“为患者带来改变其生活的突破创新”使命，让创新产品以及解决方案惠及更多的中国患者。

同时，基于“以患者为中心”的理念，辉瑞也在积极搭建学术沟通平台，推动前沿学术共享，深挖学术价值，推动实现临床治疗方案的规范化和均质化，使更多患者获益。如推动抗真菌药物管理（AFS）体系建立、启动JAK Power项目助力皮肤病学领域的学科发展，推动肿瘤临床诊疗方案的规范化和均质化，并将学术与创新相结合，推动更多的中国本土研究走向世界。”

而作为医学事务部则在创新药生命周期中起着重要作用。曹峻洋形象地称，医学事务部实际是从“负三”干到“正三”。 “创新药生命周期中有一段黄金时间——以产品获批为界限的获批前三年以及获批后三年，可称为从‘负三’到‘正三’这段时间需要有非常好的策略规划和执行落地。这段黄金时期的意义和价值在于确保辛苦研发出来创新产品，在进入市场、开始临床应用之前能做好准备，进入临床应用过程中能更好地发现问题和机会，同时及时解决问题并扩大机会。” 

曹峻洋表示，作为首席医学事务官其目标就是希望将研发人员辛苦研发出来的创新药物可以让患者最大程度获益，终极理想是让所有相关患者都能用上药，这就取决于临床专业人员是否真正了解这个药物的作用机制以及如何正确和规范使用，所以整个临床体系中就需要一套完整的质量管控或规范化体系，确保药物能够被正确使用。

“最后所有药物都要服务患者，所以更重要是我们能否让每个患者都得到个体化的诊断、治疗以及疾病管理，就需要我们在从‘负三’到‘正三’的黄金时间段内把工作做好，这样才能最大限度地去实现创新药物的临床价值最大化，对企业来说也必然会带来商业价值的最大化，让企业更有信心和力量去推进更多创新药物的研发，进而实现企业社会价值最大化。” 曹峻洋指出。

“负三”到“正三”

随着国内创新药企的发展以及跨国药企的职务引入，首席医学官也逐渐变成热门职务，因为如上所述，其可以助力创新药在各个链条上发挥最大的“功效”，也可以帮助企业成果最大化。

曹峻洋介绍称，在药品获批上市前，医学官的任务是将潜在的需求与临床开发中的早期研究环节进行对接，然后再去设计I、II、III期临床试验，这样的话就可以让实验室研究的分子尽量符合临床的需求。

而首席医学官一般都有临床或公卫背景，其任务就在于找到需求未被满足的，有市场潜力的治疗领域、治疗靶点以及治疗人群。

据曹峻洋分析，以前国内部分企业缺少这个环节，但随着国内对药品创新的鼓励，越来越多的企业开始重视这一环节，相比之下，部分大外企组织发展比较成熟、分工比较明晰，这一环节的工作一般属于临床开发人员，负责从早期需求识别到产品临床验证以及注册成功。

“对比来看，其实医学事务这一职能诞生至今约20余年，较为年轻，有个比较形象的形容，医学事务处于研发和商业化之间，能起到连接作用，任务是在早期研发甚至靶点研究的阶段就以辅助的身份介入，一直到产品获批上市，然后继续跟进在临床中的使用。” 曹峻洋说。

以药品获批为界限，医学事务的作用主要分为两部分。

曹峻洋表示，在新药获批前三年，医学事务的任务去帮助让市场有能力接受这一新的分子，因为新药获批不代表就能立刻被用，其实这一问题比较严重，要让市场、临床以及大众接受新药，还要靠专业的方法；新药获批上市后的2~3年也很关键，这段时间决定了新药进入临床实践之后具体如何被使用、理解和交流，并且会被用循证的方式记载和传播。

曹峻洋进一步指出，其实新药上市前，在临床研究阶段可能存在尚未解决的问题，毕竟和现实患者人群相比，临床研究人群数量还比较小，那么药品在实际使用过程中就可能出现问题，也可能出现未被发现的优势。为此，这段时间内，医学事务官的作用就非常关键。

另外从近年来的国内市场发展趋势来看，国家持续发布促进医药创新的利好政策，在曹峻洋看来，这也让专利悬崖提前出现，让创新药的生命周期缩短至3~5年的时间，之前曾有药品在国内的生命周期长达30年，但目前已不太可能出现。

在这样的趋势下，如何让一个创新药实现其商业价值的最大化这一问题就变得十分重要，而实现商业价值的前提正是药品的临床价值能得到充分发挥。这些也需要医学事务官逐渐从幕后走到前台。

建立科学的评价标准和质控体系

要使创新药在临床使用中充分发挥价值，促进诊疗规范就显得十分重要。

曹峻洋表示，不论是诊疗指南、用药指导原则，还是其他规范性、指导性的内容，企业将新药给到临床后，首要的义务是让医生知道如何正确使用。而企业希望指南制定方能够不断更新指南。

“为此，企业就要提交充分且详细的证据，帮助制定方进行科学地甄别，然后判定根据这些证据够推荐到什么等级等等，相关诊疗方案确定后，企业还要考虑选择利用哪些传播渠道，什么时候讲、对谁讲、讲什么、用什么方式等，进行专业的教育，企业的作用并不在于对诊疗方案产生直接影响，而在于进行助推和辅助。”

不过，对于公众教育，曹峻洋认为不是直接告诉公众如何用药，而是要让公众对疾病能有更好的了解，进而促进公众就医时，能够和医生形成良好的沟通和配合。

在促进诊疗规范的过程中，其实针对某个或某类重要病种进行管理也同样重要，曹峻洋认为要重点关注四方面工作，而这也实际都是医学事务官所发挥价值的领域。

曹峻洋表示，第一要每年针对部分病种建立目录，即调查这一疾病诊疗和管理到达了什么样的水平，可能存在哪些缺口和问题；第二要建立规范化的评价标准或质控指标，这些标准和指标要经得起推敲且实际可行，这些标准和指标的建立，不只是需要医院努力，对于部分大的病种，还需要企业方来提供疾病、药物等数据，甚至可以分享国外诊疗的相关经验。

第三要关注患者的声音，相关标准和指标要能体现患者的实际需求，因为虽然看起来是医生在治病，但实际上是医生等多方在帮助患者在治疗其自身的疾病，医学领域有一个专业名词为“患者报告结局指标（patient reported outcomes，简称PRO ）”，即是将患者报告结局作为重点，突出患者的主观感受。

另外还要考虑这些标准和指标如何进入基层，因为制定标准和指标的专家一般要求比较高，基层医疗机构可能存在很多不合格之处，那么就要考虑如何帮助基层医疗机构去改善和调整。

“诊疗规范化看起来只是形成共识然后进行专业教育，但背后要有一整套质控体系，包括监督、检查、反馈等，形成闭环机制，促进提升诊疗质量，而且这一质控体系以及专业教育环节也需要有科学性，和进行研究的逻辑相同，需要不断进行干预并验证。” 曹峻洋说。

曹峻洋进一步指出，提高质控体系的科学性是当下所面临的难题之一，目前部分医疗机构等完成督导或工作检查后可能缺少后续科学的评估，“而这一问题背后正与医学事务专业能力相关，发达国家人才资源相对较丰富，我们可以拿过来用，积累了经验之后，还可以继续帮助其他国家和地区。”

另外值得关注的是，一个疾病的治疗进展以及诊疗规范的建立，有时候还要靠创新药的引入来推动。

曹峻洋举例称，如特应性皮炎这一疾病，我国患者数量高达7000万人，创新药引进之前，这些病人都在用着各种各样的药，但只能实现短期的缓解，一旦缓解就停药，因为部分药物有激素成分，所以临床诊疗其实可能存在误区，因为慢性病治疗不是见好就收，而是要追求达标治疗（treat-to-treat，T2T），要考虑在什么时间段达到什么样效果，这一效果应该维持多久，以及如何判断是否要继续维持。

“如果创新药没有进入临床，可能也就没有机会去提醒医生和患者改变误区，其实这些都要依靠标准的制定，才能让药物发挥作用，才能让病人认识到这一药物是有效的，进而提升依从性。” 曹峻洋认为，创新药以及创新的解决方案能够更好地惠及更多的患者。