21CC肿瘤周|专访四川省肿瘤医院院长林桐榆:治疗肿瘤需“量体裁衣”,打通“最后一公里”还需企业做功课

21新健康朱萍,实习生兰鑫宇 2023-04-27 12:35

目前淋巴瘤在中国的发病率约为6.68/10万,每年约有10万名新发淋巴瘤患者,作为其中最常见的侵袭性恶性淋巴瘤,较于其他淋巴系统肿瘤预后更差,约40%-50%患者经过初始标准治疗后仍会复发。

21世纪经济报道记者 朱萍 实习生 兰鑫宇 北京报道 “如果把治疗疾病比作去商场买衣服,那么医生就是裁缝,需要根据不同患者的个体差异‘量体裁衣’,采取不同的治疗措施。”在4月15-21日2023年全国肿瘤防治宣传周期间,中华医学会肿瘤学分会主任委员、四川省肿瘤医院院长林桐榆在接受21世纪经济报道记者专访时以一个“比喻”来诠释了“同病异治”背后的原因。

世界卫生组织国际癌症研究机构(IARC)曾于2020年发布过一份调查报告,数据显示2020年中国新发淋巴瘤病例约9.97万,死亡病例5.72万。

据了解,淋巴瘤是具有高度异质性的一大类肿瘤疾病,通常好发于淋巴结,但是由于淋巴系统的分布特点,使得淋巴瘤属于全身性疾病,几乎可以侵犯到全身任何组织和器官。该特点也致使淋巴瘤的治疗有很大难度,临床治疗效果差别较大。具体表现为,该类肿瘤不同病理类型和分期在治疗强度和预后上都存在很大差别。

目前淋巴瘤在中国的发病率约为6.68/10万,每年约有10万名新发淋巴瘤患者,作为其中最常见的侵袭性恶性淋巴瘤,较于其他淋巴系统肿瘤预后更差,约40%-50%患者经过初始标准治疗后仍会复发。根据《2022中国淋巴瘤患者生存状况白皮书》调研结果,复发患者往往要经历更多生理上的疼痛不适,以及精神上的焦虑和沮丧,他们的日常活动处处受限,生活质量明显低于普通人群,且随着疾病的复发,患者生活质量每况愈下。

肿瘤治疗需“量体裁衣”

“淋巴瘤治疗,讲究的是多学科联合会诊(MDT)的个体化精准治疗理念,不能一概而论。”林桐榆向21世纪经济报道记者指出,同病异治的情况在肿瘤治疗中十分常见,其原因有两方面,其一是肿瘤疾病具有非常强的异质性,同一肿瘤中可以存在有很多不同的基因型或者亚型的细胞。

林桐榆指出,人们常说的淋巴瘤不是一个疾病而是一组疾病,淋巴瘤中最常见的类型是弥漫大B型,这个类型从原来的2个亚型到去年分化出18个亚型,多种亚型不能用同一种方法治疗,这就要求医生做到同病异治。

据了解,肿瘤的异质性是指肿瘤在生长过程中,经过多次分裂增殖,其子细胞呈现出分子生物学或基因方面的改变,从而使肿瘤的生长速度、侵袭能力、对药物的敏感性、预后等各方面产生差异。

同一种肿瘤在不同的个体身上可表现出不一样的治疗效果及预后,甚至同一个体身上的肿瘤细胞也存在不同的特性和差异。肿瘤生长在中枢、卵巢、直肠等不同的部位,都会导致治疗方法上不同。

其二,患者自身的不同情况也需要医生“量体裁衣”“对症下药”,有些患者除了患有肿瘤,还兼有高血压、糖尿病、乙肝等病史,患者不同的身体状况就要求用药的精准化个性化。

此外,还要考虑到患者的经济状况,如果患者经济状况较差,普通治疗可以达到不错的效果就没必要选择价格高昂的药物,要寻求治疗费用与治疗效果的双重平衡。

《白皮书》数据表明,侵袭性淋巴瘤患者的医疗自费支出占家庭收入均值的157%,远超于国际公认的灾难性家庭支出标准(40%);同时患者自费比例仍然较高,医保报销覆盖的范围仍有限,且仅有12.89%的患者购买了惠民保。

林桐榆指出,如今精准治疗、个体化治疗早已不是新鲜事,但要注意个体化治疗是要有很多精准的技术储备,而精准又是需要很多经验的积累,不能随便个体化,从诊断到治疗的过程中,个体化治疗方案必须不断调整。

“像许多肿瘤有诊疗指南,这本诊疗指南好比是在商场买衣服的参考书,将人们的身高粗略划分成大、中、小码。而我们的这个多学科、个体化治疗方案,是根据患者身体情况更加精准‘量体裁衣’,但是如果你找了一个专业水平很差的裁缝,那还不如不改。” 林桐榆向21世纪经济报道记者表示。

走好“最后一公里”

清华大学陈晓媛团队曾对中国肿瘤药物研发创新趋势进行了分析,研究发现我国肿瘤领域创新药在研产品中,真正具有创新性且处于全球领先阶段的产品占比较低,大多数产品仍为跟随式创新,尤其是靶向药和T细胞免疫调节剂。

不仅如此,肿瘤治疗费用高企,很多患者难以维系,《白皮书》调查显示,2021年,所有患者的医疗总支出为31.8万元,初治患者医疗总支出均值为29.0万元,复发患者的医疗总支出均值为43.6万元。

上述情况致使肿瘤创新药可及性较低,尤其是在西部经济欠发达地区,而肿瘤的治疗又高度依赖治疗方法和创新药物的使用。如何提高创新药的可及性让新药进入临床使用,早日惠及患者已成当务之急。

针对这一问题,林桐榆向21世纪经济报道记者表示,可以从下述四个方面提高肿瘤创新药的可及性。

第一,在国家层面应该加大对创新药品的研发投入,集中人力财力物力争取在创新药领域获得突破,让科学家能沉下心来做研发,让创新药真正的进入市场。

第二,与创新药厂家在制定价格的时候,应该充分考虑国内患者的支付能力,通过积极参与医保谈判,以及探索多方共付的模式,让救命药真正发挥“救命”的作用。 第三,完善重大疾病商业保险制度,要用一些额外的商业保险补偿治疗费用,不能只寄希望于医保报销。

第四,提倡原创性公司回归研发创新药的宗旨,当下,一些公司背离初衷,只是把国外的创新药买入国内,很多原创性公司变成了经销公司。

值得注意的是,近来“创新药落地难、进了医保进不了医院”等问题也一直是行业关注的焦点问题。数据显示,2018-2019年纳入医保目录的肿瘤创新药,到2020年第三季度,进院比例仅为15%-25%。尽管在医改推动下,肿瘤创新药获批上市、进医保速度不断加快,然而,现实中创新药“难进院”、医生“难开药”、患者“难用药”等问题依然严重。可见,提升创新药可及性,打通临床“最后一公里”已经迫在眉睫。

对此,林桐榆认为,问题的关键不在医院和药房,而是药企要让医生充分认识和了解创新药,“现在基本上药房都是打开的,创新药进医院并不存在很高的门槛,但是药企要让医生让科室知道新药如何合理使用,很多医生都没见过螃蟹,他们面对新药首先的反应是怕。”

目前,淋巴瘤患者主要的治疗方式为化疗、放疗、靶向治疗和免疫治疗。调研显示,在治疗过程中,多数患者经历过治疗副作用,尤其是化疗相关的消化道反应、严重脱发和严重的骨髓抑制,占比分别为46.7%、40.6%、32.0%。

而新药的毒副作用具有更高的不确定性,医生用药往往要承担更高的风险,很多医生宁可不用也不愿承担副作用所带来的风险。

林桐榆反复强调用药的原则是“安全有效”四个字,要打通这“最后一公里”还需药企自己下功夫做功课,药企应该把精力放在学术推广上面,让医生充分认识了解新药的适用性、潜在的副作用、如何提前预防和规避药物的毒性,“要教会医生怎么用,让医生有信心敢用。”

(作者:朱萍,实习生兰鑫宇 编辑:徐旭)

朱萍

高级记者

关注医药大健康领域(上市公司、创新企业), 机械制造、环保等领域。擅长深度调查,开得了挖机。欢迎联系爆料:zhuping@21jingji.com