21CC肿瘤周｜数字化助力中国肿瘤临床诊疗变革：改变医患链接方式，赋能药物研发

21世纪经济报道见习记者 林昀肖 北京报道 “在肿瘤治疗中，如何找到更加敏感的药物，如何判断药物对患者的不良反应，如何对患者进行院外管理？针对上述问题，通过数字医疗手段，都可以更好地提高便捷性和可触达性。”2023年4月15-21日是第29个全国肿瘤防治宣传周，今年宣传周主题是“癌症防治 全面行动——全人群 全周期 全社会”。此次宣传周，南方财经全媒体集团旗下《21世纪经济报道》、21世纪新健康研究院推出的“癌症防治全面行动—21CC 2023全国肿瘤防治宣传周系列直播”活动，在“数字化变革助力中国肿瘤临床诊疗发展”主题圆桌对话中，国家卫生健康委员会肿瘤合理用药专家委员会副主任委员王杰军表示。

在数字化技术的应用中，从数字化CRO角度而言，思特尔副总裁兼亚太区总经理杨静萍介绍，首先，数字技术能够助力进行更好的试验设计；其次，在临床患者入组方面，可以通过智能化技术选择患者入组；此外，在数据分析中，智能化技术能够提高系统性和同质性。

关于数字肿瘤产品的可行性以及发展前景，华大基因副总经理、肿瘤事业部负责人朱师达认为，高通量测序介入后，单个基因的单个点位突变已不足以进行描述，如何从万千线索中形成高效模型，就需要数字化技术和AI技术的切入。此外，数字化手段也可以帮助民众理解和接受基因检测技术。

在癌症数字化管理领域具有良好前景的同时，其在支付领域仍面临一定挑战，图灵•达尔文实验室副主任赵宇认为，在技术层面，行业认知、企业习惯、监管问题均为数字技术推广中所面临的挑战。

立迪生物董事长兼CEO闻丹忆也表示，业界认知是数字肿瘤产品收费中的主要障碍，而业界的主要顾虑在于其是否具有循证医学证据，而其中涉及“闭环验证”的概念，在使用数字化工具时，需要侧重闭环验证，在获取循证医学证据后，则更容易获得业内认可并成为付费产品。

癌症治疗的数字化变革

谈及数字化医学对肿瘤患者的治疗可能带来的变化，王杰军认为，在中国，有很多相关数据在不断积累，数字医疗手段可以让更多服务能够触达患者，在中国，医务人员资源十分不足，且水平也参差不齐，数字医疗也可以为实现同质化服务带来很好的机会。

数字化的含义十分广泛，其中也包括AI技术，关于AI技术对肿瘤药物研发各环节的推动作用和价值，赵宇表示，从数字化仿真角度而言，肿瘤药开发从实验室进入临床试验的阶段，通常被称为“死亡之谷”。当对肿瘤疾病的发生发展机制建立起数字化仿真模型后，预测肿瘤的进化、预后等，我们就能够在肿瘤药找到可获益患者的机制特征画像，就可以为患者开发携伴随诊断的精准治疗药物，帮助跨越临床试验“死亡之谷”。也可以用于药物的新适应症拓展，特别是加快罕见病、无药可用的患者的药物可及性。

在数字化技术的应用中，生物统计学CRO企业在肿瘤药物临床研究和个性化治疗方面，如何发挥助推作用，杨静萍表示，从数字化CRO角度而言，首先，数字技术能够助力进行更好的试验设计，通过创新设计方法和相关工具进行模拟，能够更快捷地进行选择，并纳入适应性设计；其次，在临床患者入组方面，可以通过智能化技术选择患者入住，运用电子病例提醒患者前往医院进行复诊；此外，在数据分析中，在不同院方的不同系统中，如何使其更为系统化和同质化，在智能化技术方面都能够进行提升。

关于数字化CRO，闻丹忆介绍，立迪生物作为国内领先的临床前CRO服务公司，提供的是一站式的定制化服务，立迪的转化医学平台涉及到基因组学，蛋白组学，空间代谢组学，功能性检测等诸多方面，数字化技术的革新可以帮助我们和药企在多平台数据的整合分析及潜在价值挖掘方面提升数倍效率，如通过相关计算并在模型中进行筛选，模拟出药效演算并优化分子式等。随着数字化技术的不断发展，立迪生物未来必然会与人工智能企业进行战略合作，以期给客户提供更优质的服务体验。

在基因检测和肿瘤检测方面，数字化变革如何体现，朱师达介绍，近十年来，高通量测序技术的应用，使人们对于肿瘤基因组的认知深入前所未有，在过去十年，是对于肿瘤认知信息爆炸的十年，世界各地对于不同癌症基因组信息的积累非常多。

在肿瘤认知数字化的快速进程中，朱师达认为，数字化在医学应用中也带来很多新的挑战，主要包含三个方面，首先，对于新的这个靶点和驱动基因，还有很多未知问题，例如肿瘤的发病机制、药物治疗的响应机制等，如何寻找新的发现，是大数据处理中所面临的一项挑战。其次，目前的基因测序技术逐渐成熟，在该技术愈加高效之时，在存储和计算方面将面临更大挑战，对于海量数据的高效处理成为科研和临床应用中的瓶颈。此外，对于海量信息的筛选，并应用在临床中进行指导，如何基于海量数据进行解读仍面临挑战，十分依赖于数据和算法。

提高药物研发效率，提供精准治疗手段

关于数字肿瘤产品的可行性以及发展前景，朱师达认为，以往的肿瘤基因检测应用相对单一，但当高通量测序介入后，单个基因的单个点位突变已经不足以进行描述。“在临床需求中，如何将多维数据进行相应整合，如何从万千线索中形成高效模型，就需要数字化技术和AI技术的切入。”

此外，朱师达也指出，基因检测对于普通民众而言过于高深，如何能让民众理解和接受该技术，深刻理解新技术带来的变化，也需要通过数字化技术进行答疑、咨询和指导。

在肿瘤疼痛的管理方面，王杰军指出，如何控制疼痛且让更多医务人员能够掌握，就需要应用数字医疗技术。而对患者而言，未来数字医疗可能能够更好地选择和发现患者，个性化选择患者，找到针对特定患者的更好治疗方法，判断特定患者对哪些药物更加敏感。

“目前，国际上正在推广疼痛轨迹，我们需要掌握不同疼痛患者的未来转归情况，这对之后的患者管理更加重要。所以，数字医疗为医务人员和患者间提供了更好的交流工具。而且目前，更多的患者为慢性疾病患者，包括恶性肿瘤在内，慢性病患者需要院内院外的长期管理，而数字医疗技术提供了更多机会。数字医疗不仅能够发现更好的治疗靶点，也能够发现敏感的患者和人群，同时能够更好地进行长期管理，这对患者和医务人员而言都十分重要。” 王杰军表示。

关于肿瘤数字化产品的可行性，王杰军认为，通过数字化，可以获知每名患者的基因状况、生活习惯、遗传状况等情况，以此得知患者患有恶性肿瘤的概率。同时，通过一些数据，可以了解疾病应如何预防，且更好对健康进行管理。在患者出现病变后，能够对患者进行早期筛查和诊断。在治疗中，数字医疗可以提供更加精准的治疗手段，进行科学康复，且预防复发转移。“肿瘤数字化产品涵盖肿瘤全过程，需要多学科诊疗，且在未来会结合更多数据，在各个环节实现不断细分和垂直，最后综合。”

“生命大数据海量高维特点明显，再加上生物医学论文有将近4000万篇，认知的主体‘必然’不是人类大脑，我们通过机器学习建立‘超脑’，建立疾病大模型，给人、病、药建立数字孪生，利用大模型对数据进行解读，能够对肿瘤进行全局性理解，这就不同于某个人或其团队的认知方式。未来如果能够在临床端开展电子小人吃电子药的仿真，电子药模拟已获批或未获批的众多药物，并观察其反应，就如同阿尔法狗下围棋，在模拟1000万遍后给出最优解。为药选人，以此了解药品的人群画像、使用条件以及如何匹配伴随诊断（CDx）等问题。”关于AI对肿瘤数字化的影响，赵宇分析称。

从应用的角度，杨静萍认为，适应和利用数字技术作为临床的主要任务十分重要，在将患者引入临床试验的过程中，从临床设计和执行角度，研究者更关注如何设计一项正确的临床试验，确保其精准性、药物安全性和功效。因此，需要从各个角度探索合适的患者群体，了解试用产品如何帮助患者、药物在人体中功效及安全性、对照组竞争对手的情况，以及药物溢出风险情况等。

在临床执行方面，杨静萍表示，在执行临床试验时，是希望达到更好的临床试验成果，然后判定药效的准确性，以更好更快捷地去完成试验。目前，执行临床试验的周期很长，如何缩短试验周期并降低成本十分重要。

“思特尔的云计算工具在几分钟时间内可以推算出各种模拟。例如，一项评估三期急性髓细胞白血病的试验，可以在几分钟时间内，完成36万次模拟，然后综合团队建议等各方面考虑，在测试后，选出更好的设计供研究者执行。在结束时，试验时间可缩短几个月，且在样本和入组方面降低整体成本。”杨静萍介绍。

行业认知、数据流通仍存挑战

在癌症数字化管理领域具有良好前景的同时，其在支付领域仍面临一定挑战。数字肿瘤能否成为收费产品，如何进行付费，王杰军认为，目前在数字医疗领域，一部分付费已没有问题，但在数字疗法中，仍面临很多问题，例如，哪些人群能够收费，是否能够收费？

从国际上来看，王杰军介绍，付费主要包含社保付费、商保付费、企业雇主付费以及慈善费用。其中，目前我国数字疗法通过医保付费十分困难，但同时，海南省在不断试点，希望能够将数字疗法纳入医保付费中。“未来一定会有更多支付方式，包括商业保险，目前有很多数字化商业保险形式，在更广泛的数字医疗中，有些已开始支付，对于数字疗法，未来在支付上会不断完善。”

关于目前数字肿瘤产品在付费中的挑战，赵宇认为，在技术层面，最大的挑战是行业认知，一种颠覆性技术往往具有反直觉的特征，如果得不到评价和理解，就无法推广付费和使用；同时，付费的挑战还有惯性，在研发投入方面，国内药企愿意投入大量资金用于试错，但在试错方面，应用计算机技术可能只需要原来十分之一的资金投入，但企业往往还不习惯；此外，赵宇也指出，从全球主要国家和地区来看，都有来自于监管层面的挑战，不过目前，我国监管机构对数字技术的了解和学习有着很强的意愿。

对于数字技术在监管方面的挑战，杨静萍表示，从场景方面而言，管理十分困难，而如何进行智能化数据管理则更为困难，也广受关注。在该方面，医院中有不同的信息化系统，同时各数据标准也不太相同，医院数据也难以充分利用。“如何确保数据采集应用方面能够符合网络安全性监管要求，仍需进一步解决。同时，在行业中权责不明确也是挑战之一，在权责明确之后，才能在系统框架中进行改善。”

闻丹忆也认为，数字肿瘤产品的收费问题，很大程度还是业界认知问题，而业界的主要顾虑在于这些产品是否具有循证医学证据，这其中涉及“闭环验证”的概念。计算机可以进行很多模拟，但其不能只发一篇文章，因为这样难以判断正误，最终还需在功能性检测上验证。在使用数字化工具时，需要侧重闭环验证，只有获取足够的循证医学证据后，数字肿瘤产品才可能获得业内认可并成为付费产品。

在实践层面，关于上述挑战，朱师达指出，首先，在算力方面，大数据训练十分耗费算力，在资源供给和成本方面都较为困难，如想进行大规模计算，还需要国家计算中心等大型计算平台的共同参与；其次，在标准方面，在新技术推出后如何进行评价，需要行业层面自下而上、监管层面自上而下形成共识，制定标准，更好地评定新技术的应用、临床改善和相应经济价值；此外，是数据互通问题，在生命科学领域，数据爆炸式产生的同时，各个机构、组织的数据量仍然有限。

“未来，如想实现数据在各机构间的流通，首先需要确权，然后，如何进行流通并体现其交换价值，仍需进一步思考。同时，生命科学领域数据的流通，仍面临更深层次的挑战，相比于衣食住行等生活方面大数据，生命科学数据的个人隐私更为重要，因此，未来在数据的确权流通和价值挖掘方面仍面临很多困难。” 朱师达分析称。

相比其他行业，医疗行业的数字化壁垒更高，更加重视服务和流程，它既需要完整全面的生态能力，也要能够满足差异的可塑性平台。目前越来越多的智能硬件都可随时连接网络，物联网、人工智能、深度学习等技术的迭代革新也无疑为数字化医疗的发展提供了良好的土壤。随着这些技术的广泛应用及AI大模型的建立，相信在不久的将来数字化革新终有机会为医疗行业达成一个共同的大愿景，就是一整套互联网医疗链条的最终打通并实现足不出户便能满足用户的各种医疗需求。