从本土突围到走向世界：国产戈谢病新药进军北非，重塑全球罕见病药物格局

2026年7月30日，记者从北海康成制药有限公司获悉，该公司正式启动注射用维拉苷酶β在北非重点市场的注册申报与商业化筹备工作。这款国内首个自主研发的戈谢病长期酶替代疗法迈向北非，不仅是企业全球化布局的关键一步，更标志着中国罕见病生物创新药正式走出国门，在全球孤儿药市场打响“中国智造”品牌，为全球罕见病患者带来用药新选择。

注射用维拉苷酶β选择北非作为出海首站

据了解，戈谢病作为列入中国首批罕见病目录的溶酶体贮积症，是常染色体隐性遗传病，患者因葡萄糖脑苷脂酶缺失，脂质持续在脏器蓄积，引发肝脾肿大、贫血、骨骼病变，部分亚型还会出现神经系统损伤。

长期以来，戈谢病标准治疗方案酶替代疗法市场长期由海外药企垄断，高昂的治疗成本成为全球众多患者难以跨越的就医门槛，北非地区的临床缺口尤为突出。

实际上，北非戈谢病诊疗市场具备持续增长潜力。根据当地卫生主管机构预测，至2030年，北非戈谢病治疗市场规模将接近1亿美元，区域内大量确诊患者仍面临药物可及性不足的困境。在此背景下，注射用维拉苷酶β选择北非作为出海首站，精准瞄准新兴市场巨大的未被满足临床需求。

放眼全球市场，IMARCGroup数据显示，2025年全球戈谢病市场规模达19亿美元，预计2034年增长至31亿美元，罕见病药物赛道拥有广阔的成长空间。

有望大幅降低终端治疗费用

注射用维拉苷酶β于2025年5月获国家药品监督管理局批准上市，填补国内本土戈谢病酶替代疗法空白，适用于12岁及以上青少年和成人Ⅰ型、Ⅲ型戈谢病患者。不同于传统进口药物，该产品依托酶改造与定向进化原创技术平台，未来结合连续流生产工艺，能够拓展至更多溶酶体贮积症药物开发，实现规模化量产。平台化技术将持续压缩药物开发与生产成本，有望大幅降低终端治疗费用，打破进口药高价壁垒。

目前，北海康成同步推进适应症拓展，正在开展临床试验，目标将适用人群延伸至2—12岁儿童患者，覆盖更广患病群体。北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示，公司正稳步推进注射用维拉苷酶β全球注册与市场准入战略，致力于为世界各地戈谢病患者提供兼具临床价值与成本优势的治疗方案。“此次布局北非，是该产品开拓全球戈谢病市场的首个重要里程碑。未来企业将持续深耕罕见病创新疗法研发与生产，输出可负担、高质量的创新药物。”

中国创新药产业的结构性转变

从产业维度观察，北海康成这款药物出海，折射出中国创新药产业的结构性转变：中国生物医药正由单纯“引进药品”转向“输出创新成果”。过去国内罕见病治疗高度依赖进口生物药，本土药企大多以引进海外产品为主；如今，国内企业依靠自主技术攻关，实现罕见病生物创新药自研自产，并手握全球商业化权益，具备独立面向全球市场开展注册、商业化运营的能力。

据了解，作为国内专注罕见病领域的全球化生物制药企业，北海康成已搭建覆盖生物制剂、小分子、基因疗法的多元化管线，布局溶酶体贮积病、血友病、罕见胆汁淤积性肝病等多个重大罕见病赛道，同时发力具备潜在治愈潜力的新一代基因治疗。

依托药明生物、百洋医药等全球合作伙伴网络，构建起研发、生产、商业化一体化体系。业内分析指出，罕见病属于典型“小众病种、全球需求”，欧美成熟市场竞争激烈，而“一带一路”沿线、北非、东南亚等新兴市场存在大量诊疗缺口，是国产创新药出海的优质突破口。依托成本优势、完整的生物药生产链条，国产罕见病创新药有望持续在新兴市场落地，构建差异化竞争优势。长远来看，注射用维拉苷酶β登陆北非仅仅是起点。

随着越来越多本土罕见病创新药走出国门，中国生物医药产业将持续参与全球罕见病诊疗体系建设。以技术创新降低药品价格、提升全球患者用药可及性，国产创新药正在为全球公共卫生治理贡献中国方案。

文| 记者 张华

图| 视觉中国