专访渤健丁伟波：做罕见病领域的“拓荒者”，全链条打通治疗堵点

21世纪经济报道记者 季媛媛

2026年，中国罕见病领域的发展正处于一个承前启后的重要节点。

一边，近年来政策的持续发力已初见成效：全国罕见病诊疗协作网覆盖了419家医院，两批罕见病目录共收录207个病种，超过100种罕见病用药被纳入国家医保目录。这些扎实的进展，让越来越多患者看到了希望。

另一边，在现有医保体系“保基本”的框架下，部分高值罕见病药物在准入和支付环节仍面临现实挑战。比如“年费用达30万至50万”的品种，在商业化落地时往往需要更精细化的机制设计。

这并非简单的周期性问题，而是反映出社会对罕见病价值评估的逻辑正在逐步深化：如何在不超出基金承受能力的前提下，更精准地回应少数群体的特殊需求，已成为各方共同探索的新课题。

渤健亚太区总裁丁伟波在接受21世纪经济报道记者采访时表达了一个值得思考的观点：“罕见病要特殊对待才算公平。如果说跟其他疾病一样去对待，那不算公平，因为本身这个起点就不公平。”

这句话的深层含义，并非否定现行制度的合理性，而是呼吁在普惠原则基础上，为那些先天处于弱势的罕见病患者开辟更具包容性的解决路径——这也正是政策制定者、学界和产业界正在携手努力的方向。

随着多元支付机制、专项保障试点等探索的推进，中国罕见病生态将走向更有温度、也更具可持续性的未来。

渤健亚太区总裁丁伟波 受访者供图

罕见病不应“并入常规”

2021年，诺西那生钠注射液以“灵魂砍价”进入国家医保，每支价格从近70万元降至3.3万元左右。这一事件被广泛视为中国罕见病高价值创新药保障的历史性突破。 

但单个药物的成功并不能解决系统性问题。

丁伟波指出，罕见病在基本医保中与其他常见病遵循同样的支付逻辑，按约30%的比例由患者自付。“这个逻辑的问题在于，它反映的是‘常见病的支付逻辑’，而不是‘罕见病的特殊负担’。” 

众所周知，罕见病人群基数小、药物价格昂贵，同样的自付比例下，患者的绝对负担远超常见病。据行业咨询机构统计，我国罕见病患者已超过2000万人，因病致贫率超过35%。

丁伟波并不认为基本医保的逻辑已经失效。“更准确的说法是需要‘参照系扩容’而非‘替代’，”他强调，“罕见病需要有自己的支付维度，比如专项基金、特殊准入通道、差异化的报销比例。” 

他用两个关键词总结了自己的判断：支付重构与诊断突围。一方面，罕见病不能只放在基本医保、商保等支付体系中，与其他疾病在同一个池子里竞争有限空间；另一方面，从新生儿筛查到罕见病登记系统，诊断能力的提升将决定治疗获益的上限。 

这一判断与当下政策探索的方向高度契合。2026年，基本医保药品目录与商业健康保险创新药品目录首次实现联动调整。首版商保创新药目录重点纳入了罕见病、肿瘤等领域的创新药。多地也在探索“省级统筹、单独筹资”的专项基金模式。

从更大的创新药政策框架来看，今年国家首次将创新药与机器人、人工智能并列，定位为外贸出口的“新新三样”，政策重视程度可见一斑。

但丁伟波也坦言，要在支付端真正推动创新药产业发展，还需继续探索。

“基本医疗保险的池子毕竟是有限的，过去这些年做了腾笼换鸟等改革，通过提高支付效率把更多空间留给有临床价值的创新，这没有错。但我觉得现在还没有完全到能够通过支付端真正推动整个创新药产业发展的程度，这方面还需要继续探索。”丁伟波说。

其中，罕见病专项基金被视为近期最值得推动的现实选择。丁伟波认为，如果把罕见病分散在基本医保、商保以及其他支付体系里，和其他疾病一起去竞争有限的空间，这个问题反而很难被单独呈现出来。

“将来如果有专门的基金，我们就能够更加系统地去看这个问题，从药品引入、患者诊疗到费用保障，形成一个整体而非碎片化的链路。”丁伟波强调。

商保的“或然性”迷思

不得不说，商业保险本应在罕见病支付中扮演重要角色，但现实中却面临逻辑困境。

通常，商保针对的是或然性事件，而罕见病很多是遗传病，有必然发病的可能，这不符合商保逻辑。另外，等到患病再去投保，商保无法承接。 

“以渐冻症为例，90%-95%都是散发型，家族型只占约5%-10%，这是妥妥的或然性。这样的疾病可能发生在每个人身上，而且临床结局非常严重。如果商保不保，没有道理。”丁伟波说道。 

更深层的突破在于产品设计创新。丁伟波曾在论坛上与商保同行讨论SMA（脊髓性肌萎缩症）时指出，虽然SMA是遗传病，但如果对所有新生儿一视同仁地投保，出现罕见病就是或然性的。一万个家庭为或然出现的一个家庭托底，这完全符合商保逻辑。 

“商保需要理念突破，也需要产品创新。”丁伟波说。

但更基础的问题是参保率太低。只有当商保与基本医保的衔接更加清晰、需求被凸显出来，再配合国家政策的引导，商保在罕见病领域的作用才能真正释放。 

对此，丁伟波提出，健康投入的体量已经很大，问题在于如何让它更加有序。“我们能不能从国家的角度引导投入，培育商保市场？把这些资金配置到商业健康保险上，把商保的池子建起来，这才可能形成足够大的体量，将来真正承接创新药的市场价值。”

实际上，目前中国罕见病产业正站在一个微妙的分水岭上。政策环境在持续改善，罕见病诊疗协作网在逐步完善，创新药目录和商保在探索新方向，罕见病立法和专项基金的呼声越来越高。

做生态共建者 

渤健的历史将近50年，公司的文化基因是“开拓者”。MS（多发性硬化症）领域的第一款DMT药物、SMA的第一款DMT药物、SOD1基因型渐冻症的第一款DMT药物、阿尔茨海默病领域的第一款疾病修饰治疗药物，渤健几乎在每个布局的赛道都是“第一个”。 

但“开拓者”意味着巨大的风险。“从IND（新药临床试验申请）到最后成功，总体成功率只有13%~14%，到罕见病就更少。神经领域本身只有5%~6%的成功率。”丁伟波坦言，从SOD1致病基因的发现到首款对因治疗药物托夫生注射液最终落地中国，整整走过了30年。

这样的高门槛、高风险，决定了罕见病创新药产业生态需要全方位支撑。

“企业要做的，不只是研发产品，更要从全链条各个环节，看最终怎样让患者真正从治疗中获益。从药物研发到疾病筛查、诊断，再到治疗可及性、支付保障，每一个环节都可能存在堵点。企业要不断发现这些堵点，和各方一起去解决。”丁伟波说。

除了自主研发，商务拓展（BD）也是渤健聚焦的一环。2026年4月，渤健收购天境生物的菲泽妥单抗大中华区独家权益。本次交易标志着渤健拥有菲泽妥单抗全球范围内的独家开发及商业化权益，实现全球权益的统一整合。在丁伟波看来，这是一个里程碑，标志着渤健从过去只是产品引入，到真正参与新的合作环节。

“接下来我们跟中国创新生态的对接会越来越多。”在谈及渤健的本土研发战略时，丁伟波表示，渤健把中国作为创新的源头之一，优先级在所有市场中是最高的。“虽然总部在美国，很多研发起点都在美国，但渤健越来越认识到中国在创新环节中发挥的上升作用。所有在研项目，只要疾病谱与中国相关，中国都能参与全球多中心临床，且属于首发上市的国家之一。” 

对于合作伙伴的选择，渤健有清晰的逻辑。“渤健非常注重科学，‘开拓者’是公司文化的基因。我们首先看科学性是否扎实，临床价值和未满足的需求是否清楚，全球商业价值的评估也是其中一条。此外，我们也很看重策略和产品的切合度，希望标的与我们的核心策略相契合，而不是孤立地去看一个标的物。”丁伟波说。

从更宏观的产业生态来看，中国创新药研发还面临融资和容错机制不够成熟的挑战。创新药研发本身风险极高，需要有风险资本愿意承担这种风险。在美国以及其他成熟市场，有比较成熟的风险资本体系，愿意在研发早期为创新和风险买单。

“此外，在市场侧，如果大家都指望着去海外市场把‘娃养大’，而国内市场的培育跟不上，同样会制约产业的可持续发展。”在丁伟波看来，罕见病立法、专项基金、商保扩容等一系列制度性安排，正是为了从根本上改善创新药在中国的生存土壤。

理解这条主线的起点，正是丁伟波反复提及的那个判断：罕见病特殊对待，才算公平。它不只是一项政策诉求，更是一次价值判断的迁移。当罕见病不再被“并入常规”，而是被“单独看见”，中国罕见病产业才真正走上属于自己的轨道。