一款创新药立项到上市只用5年多，怎么做到的

来源：国家医疗保障局

来源：健康县域传播平台微信公众号

国家医保层面鼓励重大新药创制到什么程度？只有“大象级”企业才容易接住政策红利吗？近日，国家医保局媒体（广东）调研组第三站来到成立仅十一年的本土创新药企、诺诚健华（广州）生产基地，寻找国家鼓励企业研制适合国人、更具临床价值的新药开发样本。

听到这个企业名，业外人士可能不会耳熟能详，但对于施一公院士，大多数人一定不陌生，他是诺诚健华的联合创始人兼科学顾问委员会主席。他和崔霁松博士一道创立了这家从源头创新、临床开发、生产到商业化的全产业链平台，聚焦恶性肿瘤与自身免疫疾病领域的新药创制，同时登陆港股和科创板，在“A+H”双资本市场布局。

《健康县域传播平台》随国家医保局媒体调研组在现场参观

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保证更佳疗效，质控为先

在质量控制实验室，讲解员向调研组展示了这座回形布局的检测中枢。“实验室承担着从原材料、包材到中间产品、成品的全链条检测任务。”讲解员介绍，在设备配置上，实验室拥有多台高效液相色谱仪，以及液质联用仪、等离子体质谱仪、气相色谱仪等高端设备。其中，等离子体质谱用于检测元素及残留金属杂质，气相色谱则用于检测原料合成中残留的溶剂。

针对该企业需要制备的固体分散体（SD）产品的特殊要求，实验室配备了“火眼金睛”的设备：“X射线粉末衍射仪的使用，就像患者到医院做体检时的胸片拍摄过程，直接能够探测药品的晶型结构”“差示扫描量热仪通过加热识别吸热峰，精准监控晶型变化”“溶出仪模拟口服固体制剂在人体胃液中的释放过程，评估溶出快慢对药效的影响”……在非专业人士眼中，这些专业的描述是创新药研发和生产过程遵循高标准的佐证。也正是从实验端到生产成品各环节的严苛，才能造就疗效更优的创新药。

媒体调研组换上工装，参观质控实验室。

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受益政策指引，研发卷出新高

“大多数创新药从前期研发构想到上市并商业化推广，至少需要10年以上，但是刚刚在展厅介绍时，您说奥布替尼从立项到上市只用了5年多，卷出了新高度，诺诚健华是怎么做到的？”

在座谈环节，《健康县域传播平台》将问题抛出，诺诚健华企业传播执行总监陆春华表示，“原来这个药的第一个适应证并不是淋巴瘤，此前在其他方向上已有多年实践，但监管部门看过相关数据后，说（针对淋巴瘤）数据那么好，为什么不先往淋巴瘤方向发力呢？”这成为一个非常关键的指引。他们抓紧时间，2017年上马（转向淋巴瘤的攻克），在此研究基础上，用两年半时间完成了该适应证的开发。“由于有之前的研究基础，所以确实会比其他创新药更早进入收获期。”

媒体座谈环节，企业介绍相关产品入国家医保后的市场放量情况。

诺诚健华自主开发的丰富管线中，有三大“首个”。一是国家“重大新药创制”专项成果奥布替尼，在中国、新加坡和澳大利亚获批上市并纳入国家医保，是中国首个、目前唯一获批针对边缘区淋巴瘤的BTK抑制剂；二是佐来曲替尼系国内首个自主研发获批上市的TRK抑制剂，用于治疗携带NTRK融合基因的晚期实体瘤患者；三是坦昔妥单抗，为国内首个获批治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤的CD19单抗。

“医保带来稳定、广阔的临床市场空间，加速创新药商业化进程，为持续研发积蓄动能。”诺诚健华首席商务官陈少峰感慨，“我在这个行业工作30多年，感受到整个医药行业正由于国家经济的发展带来医保投入的不断增加，医保准入的时间窗比以前提效很多。”

诺诚健华位于广州开发区的生产基地

对创新药企而言，医保不仅是创新药品走向临床、惠及患者的关键通道，更是企业持续深耕源头创新、完善全产业链布局、稳步推进全球化发展的重要政策支撑。企业方面透露，抗肿瘤靶向药‌佐来曲替尼已通过首轮形式审查，正在推进后续医保谈判。用于淋巴瘤的坦昔妥单抗也正努力向医保靠拢。

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放眼海外，自定义全球标准

过去几年，诺诚健华完成了从单一产品驱动逐步走向“研发+商业化+全球化”一体化平台，致力于成为全球领先的生物医药企业的它一直放眼海外，通过创新实践，自定义和刷新全球标准。

在更广阔的县域市场覆盖方面，企业表示，对标全球新，是为了更好地惠及国内患者。“产品上市和进入医保的时间还不算长，下沉一步步来。”

中山大学肿瘤防治中心（下称“中肿”）黄慧强教授也来到座谈现场。他指出，中肿的不少患者都来自县域，他发现很多基层医生对新型靶向药的规范使用经验不足，后续需加强面向县域基层医生的系统化教育。“把大中心的规范诊疗经验下沉下去，才能让好药真正在基层用对、用好。”

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