已卖了超100亿元的抗癌药，全球临床试验失败

来源：财经杂志

仅占肺癌患者数2%的一项试验，为何带崩整个创新药？

文｜《财经》记者 凌馨 研究员 丁宁

编 | 王小

截至2026年10月12日收盘，A股创新药龙头艾力斯较前一交易日再跌6.50%，三个交易日累计下跌约30.9%，市值较节前的约502亿元蒸发约155亿元，较年内高点回撤约44%。

整个创新药板块也随之下探。三个交易日内，港股创新药指数累计下跌约4.8%，A股创新药指数累计下跌约2.3%。

有分析认为，一则试验数据可能是推手之一。艾力斯的核心大药——肺癌治疗药物伏美替尼的一项全球性临床研究宣告失败。尽管这项试验针对的只是一个很小的市场，约占肺癌患者总数的2%。

伏美替尼是中国创新药中少有的明星单品，是踏踏实实在中国研发、在中国上市，靠中国市场实现盈利、撑起一家上市公司的超级大单品。因此，这样一次小小失败，会对艾力斯以及整个中国创新药估值产生影响，其挑战的是投资者对中国创新药海外上市的信心。

在中国，五年卖了100多亿元

伏美替尼在中国市场的总销售额已超100亿元。

2026年上半年，伏美替尼收入31.38亿元，占艾力斯同期营收超94%；2025年全年销售额超51.2亿元，是全中国销售额排名前五的创新药。

伏美替尼也是中国肺癌人群的“救命药”。2021年—2022年，伏美替尼获批用于EGFR敏感突变的非小细胞肺癌一线和二线治疗。这是肺癌中占比最大的分型，约占36%。

肺癌是中国发病率排名第一的癌症，每年新发117.59万例，也就是说，每年有40多万新发患者需要此类药物。

伏美替尼之前，中国市场的同类药物只有进口药物奥希替尼，以及翰森制药的阿美替尼，竞争对手不多。伏美替尼2021年获批，当年就卖了2亿多元。

2022年，伏美替尼以7.9亿元的销售额直接带动艾力斯扭亏为盈，净利达1.31亿元。这让艾力斯由此成为中国最早一批不靠资本炒作、不靠对外授权（BD）输血，就靠“卖药”实现盈利的头部创新药企。

然而，成败皆出于此。

当伏美替尼在海外的三期临床试验未达主要终点，对投资者而言，不仅意味着一款产品在一个小适应证上的失败。更重要的是，一款在中国如此成功的明星大药，如果连它的出海都不顺利，其他正走在出海路上的创新药，将面临多大考验？原本欧美市场对中国地区的临床试验数据就有怀疑，现在更是加重了这层怀疑。

患者最想搞明白的问题是：伏美替尼这次临床试验失败，那它以前在中国获批的那些适应证，疗效还可信吗？中国患者的钱，花得到底值不值？

野村中国医药研究主管张佳林向《财经》表示，不同药物，在国内获批，海外临床失败可能有多种原因，包括在临床设计、生产报批等方面。如果仅讨论临床设计，又可能因人种、入组数、对照药、用药线数等方面的差异产生不同的结果。不能说国内获批海外失败，就一定是疗效的原因。

完全不同的适应证

回到事实本身，此次伏美替尼海外临床失败的适应证，并不是伏美替尼此前的主力适应证。

美东时间10月6日，艾力斯的海外合作方ArriVent公告伏美替尼的全球三期临床试验FURVENT关键结果：研究未达到主要终点——由盲态独立中心评审（BICR）评估的无进展生存期（PFS）。不过，部分次要终点仍观察到了临床获益。

这意味着主要终点的统计学检验没有达到预设标准。具体来看，伏美替尼240mg组经盲态独立中心审评和研究者评估的中位PFS分别为11.0个月和11.1个月；160mg组的相应结果分别为8.4个月和8.3个月，化疗组的相应结果分别为9.5个月和7.1个月。

艾力斯认为，化疗对照组经BICR和研究者评估的中位PFS差异较大，是本次研究未达到主要终点的关键因素。其中9.5个月的中位PFS高于公司预期。

这不是药不行，而是在全球多中心试验的严格统计框架下，优势幅度未能达到预设标准。

《财经》致函艾力斯询问此次临床试验未达到主要研究终点的原因、对照组中位PFS差异产生的原因、已获批适应证疗效是否有保证等问题，截至发稿未获回复。

一项三期临床试验未达到主要终点，不等于药物完全无效，也不等于所有患者都没有获益。但它意味着，这项研究没有按预设标准证明主要疗效目标。对药物能否获批用于这一特定人群，通常会产生重要影响。

此外，这次全球实验针对的是一线治疗EGFR 20外显子插入突变（下称“ex20ins”）非小细胞肺癌适应证，这是一种罕见突变，患者人数极少，它与伏美替尼2021年—2022年在中国获批治疗的适应证并非同一类型，后者是针对肿瘤细胞里的EGFR基因发生了特定改变的患者。

对于ex20ins非小细胞肺癌患者而言，这一结果意味着伏美替尼单药一线治疗的证据没有达到预设标准，但这一突变仍有持续开发更有效治疗方案的必要。

艾力斯董事长杜锦豪在10月8日的电话会上强调：伏美替尼目前的销售主要来自EGFR敏感突变一线治疗适应证，ex20ins在EGFR突变患者中占比不高，因此，本次临床试验结果“对伏美替尼销售的影响有限”。

至于疗效，伏美替尼获批用于EGFR一线治疗是基于一项随机、双盲的头对头试验。358名患者被随机分到伏美替尼80毫克或吉非替尼250毫克两个组。发现伏美替尼组从用药到疾病进展或死亡的时间（PFS）为20.8个月、吉非替尼组 11.1个月。这让伏美替尼成为三代EGFR-TK一线治疗中首个把PFS推到20个月以上的产品。相关研究结果2022年在线发表于《柳叶刀・呼吸医学》。

已经获批的适应证疗效并没有受到显著挑战，问题出在未来的增长上。

伏美替尼虽然是销售额排名前五的创新药，但它的竞争对手阿美替尼——另一款国产三代EGFR-TKI始终领先于它，而更多的竞争对手还在身后。

2025年，伏美替尼的销售额是31.38亿元，阿美替尼是54.73亿元，进口品牌奥希替尼是54.62亿元。

覆盖的适应证领域，伏美替尼是三款主力产品中最少的，截至目前有三项。而阿美替尼有五项，奥希替尼则覆盖早期辅助、一线、一线联合治疗、二线、耐药后联合治疗全病程。

伏美替尼必须成功拓展更多适应证、更大的市场，才能保住艾力斯的估值。

ArriVent此次公告的这项临床试验，虽然只是一个小适应证，对艾力斯的投资者们而言，却同时承载着开发新适应证、开拓全新海外市场的希望。

国内已批新适应证迎来变数？

原本，按照艾力斯的安排，2026年应当是伏美替尼在海内海外同时开花的一年，重点就是ex20ins。

就在2月，伏美替尼被附条件批准用于ex20ins的二线治疗，也就是患者在经历含铂化疗失败后，用它接续治疗。这与ArriVent公告的ex20ins一线治疗——适应证相同，但患者群体不同，它针对的是确诊后未经治疗的人群。

这是肿瘤用药比较常见的上市路径，先在后线取得突破，然后推到一线治疗触达更多患者。不同的是，伏美替尼的一线治疗直接从中国扩展到全球，这本是缩短出海时间的一步，没想到未能获得满意结果。

现在对投资者而言，艾力斯还需要回答另一个重要问题：一线受挫，二线现在是“附条件批准”，它能完成验证正式获批吗？对此，艾力斯方面表示：“对完成二线适应证附条件批准所要求的相关工作有信心。”

问题是，当全球多中心临床失败，就意味着艾力斯在新适应证拓展方面，又落后了一个身位。

在海外，ex20ins已有强生埃万妥单抗联合化疗获批（标准治疗），这无疑抬高了伏美替尼再次拓展该市场的门槛。在中国，迪哲医药的舒沃替尼2023年获批二线治疗，一线治疗的上市申请也在2026年5月获受理并进入优先审评。

目前，艾力斯将伏美替尼用于PACC突变一线治疗视为公司更为重要的研发方向，这是一类独特的EGFR突变亚型，在NSCLC中约占所有EGFR突变的12.5%。目前，国内研究已完成患者入组，正在随访。全球三期正在全球开展患者入组，相关临床工作正常推进。

殃及池鱼

如果说艾力斯的持续下跌是源于对伏美替尼成长性的担忧，创新药的普跌也是一样。因为它触动了创新药估值里最敏感的神经——出海。

近几年，对中国创新药的估值已经全面“全球化”，在国内市场的表现只是基础，真正要获得投资者认可，必须给出海外市场预期。

海外合作提升管线可信度，首付款改善短期现金确定性，临床和审批决定里程碑兑现，获批后的定价与销售放量决定长期收入。在这个链条中，任何一环稍稍受阻，可能就会影响市场对创新药企的估值。

伏美替尼正是这条“出海价值链”的典型样本。

2021年，艾力斯以4000万美元首付款把伏美替尼的海外权益授权给ArriVent，并可获得累计不超过7.65亿美元的研发与销售里程碑、销售提成和一定比例股权。2024年，ArriVent以伏美替尼为核心资产登陆纳斯达克，一度被当作出海兑现的样板。

从既往表现看，伏美替尼已经是中国市场难得的成功大药。这样的药出海都会受挫，其他靠管线估值、靠BD叙事支撑高估值的未盈利创新药企，又将面临多少挑战？

市场担心的不仅是伏美替尼，也不仅是艾力斯，而是整个国际市场对中国创新药能否在全球市场验证疗效、如何验证的一个系统性问题。

回到伏美替尼本身，即使是此次三期未成主要终点的临床试验，也在某种程度上证明了药物的疗效。客观缓解率（ORR，肿瘤缩小的比例）240 毫克组60%，几乎是化疗组33%的两倍；总生存期（OS）虽未成熟，也已出现改善趋势。

针对其在美国的后续开发，艾力斯相关负责人在10月8日的电话会上表示，将基于对现有数据的充分分析，确定后续开发及监管沟通方案。

有业内观点称，试验设计与对照组选择的差异，是影响中国创新药出海是否顺利的重要因素。

按照历史数据，化疗对照组的PFS预期应为5个-7个月，伏美替尼对照组BICR达到9.5个月，然而在同赛道其他三期研究中，迪哲医药和强生的试验中对照组BICR评估分别只有7.5个月和6.7个月。

这就把中国创新药曾经遇见的老问题再次推到所有企业面前：当你想进入欧美高端市场，如何真正理解那些市场的审评审批，如何选择一个更好的合作者，如何设计一个更适应海外市场的试验方案？

中国创新药企可能需要亲自去寻找这个答案。

责编 | 陈湘

题图来源｜视觉中国