精准医疗迭代向前，CGT工艺底座与血友病新药亮相进博会

21世纪经济报道记者 闫硕 韩利明

伴随生物技术、自动化与人工智能技术持续迭代，精准医疗正从概念落地走向临床常态化应用。不同于传统“一刀切”的诊疗模式，个体化方案为肿瘤、遗传性出血病等难治疾病开辟新路径。

但赛道发展仍面临现实瓶颈。以细胞治疗为例，这种疗法对活样本制备、低温保藏的稳定性、可重复性要求严苛，人工操作带来的流程差异，长期制约此类前沿疗法规模化转化。与此同时，创新药的支付与长期管理体系建设，仍是横亘在技术突破和患者普惠之间的现实挑战。

在第九届中国国际进口博览会期间，海尔集团旗下大健康生态品牌盈康一生第七年赴展，展出的成果中，海尔生物细胞制备自动化方案、上海莱士血友病靶向新药等精准医疗相关成果，成为值得观察的样本。

《医药工业发展“十五五”规划》明确提出，加快重大疾病领域靶向药物、抗体药物、细胞与基因治疗药物等精准治疗产品的研发与产业化。在“健康中国2030”战略指引下，相关企业持续加码精准医疗赛道布局，补齐链条上的短板。但技术能否转化为稳定、可及的临床获益，仍待长期验证。

破局产业难点

细胞治疗是精准医疗最具代表性的方向之一。根据摩熵咨询蓝皮书，中国细胞与基因治疗（CGT）出厂规模从2021年的1.1亿元增长至2025年的13.7亿元，2021—2025年复合增长率约62.4%，以CAR-T为代表的细胞治疗产品构成国内市场绝大部分收入。

这类疗法让细胞本身成为治疗疾病的重要载体。而要让细胞成为可靠的“药品”，首先需要高质量的细胞样本。有业内观点提出，CGT进入产业化阶段，“可重复性”比“创新性”更具战略价值。

外周血单个核细胞（PBMC）是免疫研究和部分细胞治疗工艺的重要基础材料。传统分离过程涉及多次离心、提取与纯化，操作繁琐，样本处理质量也容易受到人工操作差异影响。

本届进博会上，海尔生物首发首展的DreamFlow·E AI+样本分装提取纯化工作站，搭载FlowSim Agent，支持科研人员通过自然语言提出实验需求，由AI智能体进行流程编排与仿真校验，联动自动化设备完成样本分装、离心、PBMC分离及纯化等操作。

这意味着，原本分散在多台设备、依赖人工衔接的实验步骤，被整合进一套闭环系统。减少人为干预与重复操作的意义，不在于加快单次实验，而在于把隐性经验固化为可复现的标准流程，让研发人员把精力投向疾病机制研究与方案设计。

自体CAR-T等个体化细胞治疗产品需要根据患者来源的细胞材料进行制备。不同患者的细胞状态存在差异，而细胞复苏、培养、扩增等环节又涉及复杂操作。海尔生物的Vitacell全自动细胞培养工作站搭载细胞工艺寻优智能体，将重复性工序交由设备执行，帮助研发团队沉淀稳定参数，为后续工艺放大、合规放行打下基础。

细胞活性保护同样离不开低温技术支撑。对于具有生物活性的细胞材料而言，制备完成并不意味着工艺结束。如何在降温、冻存、保存和复苏过程中保护细胞活性，直接关系到后续研究和临床相关应用。

面向造血干细胞等高价值细胞材料的冻存需求，海尔生物在本届进博会上首发首展Servita原位程序降温存储工作站，将程序降温与−80℃低温存储集成于同一设备。细胞完成程序降温后，无需跨设备转移即可进入保存环节，有助于减少温度波动，为细胞冻存质量和复苏活性提供保障。

也需要指出，自动化工作站解决了CGT上游人工操作不稳定的工艺痛点，但工艺标准化只是产业化的第一步，个体化细胞治疗的成本控制、多中心质控落地、规模化量产依然存在重重约束。

填补临床治疗空白

上游工艺装备之外，创新药物管线同样备受瞩目。

血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传出血性疾病，属于国家第一批罕见病目录病种。我国患病率约为2.73/10万人口，A型约占80%至85%。血友病A、B分别与凝血因子Ⅷ、Ⅸ缺乏有关，患者需要长期进行出血预防和治疗。

传统凝血因子替代方案需频繁静脉输注，抑制物产生等问题持续影响患者长期管理，临床需求尚未被充分满足，这也推动行业探索不同作用机制的治疗策略。

SR604是一种靶向活化蛋白C（APC）的人源化单克隆抗体，通过选择性抑制APC的抗凝活性、调节凝血与抗凝平衡发挥作用。SR604注射液为一款First-in-Class（首创新药）血友病靶向治疗新药。此前，其用于血友病A/B预防治疗的Ⅰ/Ⅱ期研究已达到预设主要终点。

在进博会现场，上海莱士展出了SR604注射液，公司副董事长、总经理徐俊博士在发布会上介绍了SR604注射液的Ⅲ期临床研究规划，该研究采用单臂、多中心设计，计划纳入90例患者，以每公斤体重0.4毫克、每4周一次皮下注射作为固定预防方案，主要终点为治疗28周的经治疗总年化出血率。

除血友病A/B外，SR604在先天性凝血因子Ⅶ缺乏症方向的研究也在推进，并已纳入国家药监局药品审评中心“关爱计划—延伸”试点项目；血管性血友病方向的研究已进入Ⅱ期入组阶段。

谈及国内血友病用药格局，徐俊向21世纪经济报道记者表示，目前，国内血友病治疗方案的医疗保障力度相对较高，传统的血浆源性凝血因子、重组凝血因子等方案大多已纳入医保，但地区之间仍存在一定差异。

他进一步指出，罗氏的双抗、辉瑞和赛诺菲的小核酸药物均已在国内获批，多款产品在推进医保申报，具备较高的谈判准入潜力。这类新药相比传统方案有一定的优势。传统凝血因子需要每周静脉输注2—3次；多款新药转向皮下注射，给药周期可拉长，每周甚至每2个月一次。

“国内监管和医保的思路是以人为本，以临床价值为导向，国内外产品同台竞争。如果部分海外新药通过医保谈判后价格落在现有支付区间，竞争力会很强。”徐俊说。

在这个竞争格局下，上海莱士的机会在于两点。徐俊介绍道，第一，SR604属于全球首创的创新品种，具备差异化临床价值，国内持续鼓励临床急需创新药，医保政策对这类品种有相应倾斜空间；第二，它最核心的差异化优势，是覆盖当前已上市血友病药品很少涉足的适应症，例如血管性血友病。若最终成功获批，商业化前景值得期待。

需要强调的是，即便临床终点顺利达成，一款新药的落地依然要面对多重考验。罕见病药物的可及性，不仅在于药品本身，还在于配套的专科诊疗下沉、出血预警、长期随访体系能否跟上，这决定了新疗法的优势能否真正传递给患者。

无论是CGT自动化工艺底座还是罕见病首创新药，都要清醒看到，技术突破只是起点，标准化、差异化、可及性三道考题，仍考验产业、监管与医疗体系的长期协同能力。