新化合物能修复RNA异常 有助开发罕见病新疗法

南方财经4月15日电，据新华社，日本京都大学等机构研究人员在新一期美国《科学进展》杂志上发表论文说，他们研发出一种低分子化合物，口服后能修复RNA（核糖核酸）错误剪接，从而为治疗法布雷病等基因突变引发的罕见遗传病提供新思路。