进博观察｜政策助推、多方探索，创新药落地如何打通“最后一公里”？

21世纪经济报道记者 季媛媛 实习生许哲 上海报道  近年来，随着行业政策红利不断释放，创新药上市提速，多元支付机制则在药企和患者之间架起了“高速路”，致力于打通患者用药的“最后一公里”。进博会作为加速创新成果引入和落地的“驱动器”和“孵化器”，创新药的可及性和可支付性问题也成为一众跨国药械企业最为关注的话题之一。

在第六届中国国际进口博览会（以下简称“进博会”）上，医疗器械及医药保健展区再次迎来新的关注热潮，在这样的“一站式”遇见全球十五大药品巨头和十大医疗器械企业的世界级平台，总能感受到药械企业对于“医疗保障”、“先行先试”、“患者可及”的关注热度。

谈及“先行先试”，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局党委委员、常务副局长吕小蕾在接受21世纪经济报道记者采访时表示，乐城先行区通过进博会这一平台，不仅扩大了合作伙伴圈，还利用进博会的品牌影响力和溢出效应，为国际创新药械企业在中国引入创新药物提供了快速通道。

据21世纪经济报道记者在进博会现场了解，近年来，借助进博会开放的大平台，乐城“磁场效应”不断凸显，吸引诸多国际创新药械企业巨头寻求合作。截至目前，乐城已与20个国家和地区170多家药械企业建立深度合作关系。

谈及“医疗保障”，镁信健康创始人兼首席执行官张小栋在接受21世纪经济报道记者采访时表示，目前，国家医保基本原则是广覆盖、保基本。近年来，在顶层政策的推动下，更多确有需求的创新药品被及时纳入基本医保报销目录。但是，创新药品高昂的价格对医保基金的持续稳定运行形成较大挑战，大量高额创新药品的纳入也会增加医保基金压力。因此很多新药、新材料可能因其价格，难以快速纳入保障范围，探索“1+N”的支付体系构建较为关键。

可以发现，在进博会这一高水平开放的平台之上，跨行业的合作创新激发出前所未有的活力。在中国，患者还有巨大的未被满足的需求，尤其是老年人、儿童、重疾患者、罕见病群体等。因此，跨界合作，融合创新，构建多元支付格局，提升整体医疗保障水平，是大势所趋。

“先行先试”政策如何助力创新药？

在过去的5年中，乐城先行区不断优化政策，提高审批效率，致力于让国际创新药械产品加速进入先行区。同时，乐城加强了医疗机构的建设，形成了“公立医院+民营医疗机构+国际医疗品牌”的医疗布局，以确保患者能够获得高质量的医疗服务。

吕小蕾介绍，乐城先行区近期与四川大学华西医学中心签约，由华西医院牵头，华西二院、四院和口腔等4家医院联合入驻乐城先行区。四川大学华西医院将于今年底投入运营，将进一步增强乐城在药械政策下对医疗质量和安全的支持。在引进创新药物时，乐城先行区始终以患者需求为先提出考虑，同时注重药械产品真正的创新性。

通过这些努力，乐城先行区成功加快了创新药械引进的速度，为中国健康市场的发展提供了强有力的支持。

上海交通大学医学院附属瑞金医院泌尿外科主任徐丹枫对21世纪经济报道表示，以前列腺癌治疗为例，Talazoparib是目前首个且唯一一款获批HRR缺陷mCPRC的PARP抑制剂，适应症更广，也将为更多患者带去生存获益。

“瑞金海南医院借力乐城先行区的政策优势，积极探索创新药物的先行先试，让我国患者能在第一时间用到国际前沿的药物，尤其是抗肿瘤药物。而这些药物在先行先试过程中积累的真实世界数据，也将为获批后在更大范围内的临床应用提供循证证据，为医生以及患者选择治疗方案提供依据。”徐丹枫说。

据21世纪经济报道记者梳理发现，目前来到乐城先行区的患者中，更多的是肿瘤和罕见病患者，也有一部分患者关注医美、眼视光等带有健康消费属性的需求。乐城先行区的服务覆盖范围包括肺癌、前列腺癌等基本疾病领域。

乐城先行区方面数据表明，截至目前，乐城先行区已引进临床急需特许药械产品超350种，成为国际创新药械快速进入中国市场的最主要通道。

在引入全球前沿创新药械的同时，乐城先行区在提升药物可负担性也有非常多的探索和尝试。例如，乐城先行区积极拓展商保融合，联合镁信健康等多方推出多款特药保障保险等商保支付解决方案；另一方面，乐城先行区支持慈善基金的设立，并通过“商保+公益”救助的模式减轻患者的用药负担。同时，乐城先行区也与镁信健康在“商保+医疗康养”开展合作，今年进博会上宣布针对不同人群的不同医疗需求和应用场景发布 “乐系列”创新医疗服务产品，将乐城先行区的创新药械和医旅服务资源触达更多人，从创新药落地，到先进医疗资源扩大可及，让患者不仅用得上药，还能治好病。

此外，乐城先行区支持医保准入决策，促进医保与商保的融合。“去年，海南省政府和国家医保局签约，在乐城探索推进真实世界研究支持中国医保准入决策。我们希望通过这样的试点，去探索将特许药品在乐城先行使用形成的真实世界数据作为国家医保药品目录调整的参考。”吕小蕾对此解释道，举例而言，乐城先行区针对前列腺癌的创新药物Talazoparib，在乐城落地时已纳入乐城的特药险。这些案例充分反映了药械企业与乐城的持续深入合作，共同努力确保患者能够获得适用且负担得起的药物。

据21世纪经济报道记者现场了解，今年进博会，乐城将与诺华、强生、波士顿科学、默沙东、基立福、安进、辉瑞、罗氏诊断、丹纳赫、吉利德、赛诺菲、索诺瓦、卡尔蔡司、礼来、艾尔建、爱尔康、爱德华、艾伯维、武田、登士柏西诺德、凯西制药、欧加隆、士卓曼、葛兰素史克、直观复星等30余家国内外知名药械企业洽谈签约。

辉瑞中国区肿瘤事业部总经理王怡亲向21世纪经济报道记者指出，辉瑞的一款第三代ALK抑制剂洛拉替尼在2020年落地乐城。在乐城及进博会的双重推动，及加速审批等政策助力下，洛拉替尼于2022年4月提前8个月成功获得国内批准上市。这是一个典型的展品转化为商品的成功案例。

“乐城先行区是创新药物先行先试的重要平台，也是我们加速新产品在国内上市的主要动力之一。”王怡亲介绍，作为先行先试政策的受益企业，辉瑞也在2019年的进博会与乐城先行区举行了签约仪式，随后在2020年推出了几款肿瘤产品，并成功落地于乐城先行区。

打通“最后一公里”还需哪几步？

事实上，近年来，监管部门对于创新药支持力度空前，然而现实的桎梏在于中国仍然是发展中国家，基本医保在维持资金正常运转的同时需兼顾公平性，确保医保支付的可持续性，面对巨大的患者群体和多元化健康需求，如何降低患者医疗支出、实现创新药物可及，成为当下一大议题。

为此，从中央到地方政府都陆续发文，包括《“十四五”全民医疗保障规划》、《上海市进一步完善多元支付机制支持创新药械发展的若干措施》等，鼓励加强商业健康险产品供给，完善多元支付机制，支持创新药械发展。

以“百万高价药”CAR-T为例，各方都在围绕保障缺失、高昂药费、医疗服务衔接复杂等CAR-T免疫细胞疗法的痛点，携手保险公司、药企和医院提供解决方案，将CAR-T疗法纳入多个惠民保、个人商业健康险、CAR-T权益服务卡等创新型商业健康险项目，为市场解决创新疗法的可及性问题。

在探索层面，高博医疗集团与镁信健康联合支持的肿瘤患者CAR-T治疗援助计划设立专项基金配置相关保险，肿瘤患者进行CAR-T治疗时，可以获得包括治疗费用分期付款、特殊人群费用补贴、疾病进展全额赔付在内的相关援助支持。

此外，镁信健康为平安e生保2022的升级提供了特药服务，将CAR-T疗法加入到扩增的抗癌特药责任中，以人人都买得起的价格，提供了高价抗癌特药费用保障。在今年的进博会上，平安e生保将会迎来新的升级。

“进博会上，我们也发布了该款产品的升级动向，将在2024年进一步扩大平安e生保的保障范围，保费不变的情况下，增加65种药品，并且做到当年获批当年纳入保障。”张小栋表示，民众对有效的新药品的需求与目前保障水平之间存在着一定的距离。从现实情况来看，创新药品与患者之间的距离或许远不止“一公里”。要缩短双方之间的距离，仅仅依靠国家基本医保来承担这些大额甚至巨额的药品费用是远远不够的，仍需要多方力量共同分担。

目前，共有四种创新医疗支付模式在我国有了比较成功的落地实施经验：

一是，单病种保险模式：患者根据自身情况为某一类疾病投保。单病种保险往往包含多个厂家药品，赔付形式也有不同。既有按照确诊病历直接赔付，也有按照实际治疗花销进行赔付。

二是，量价挂钩：在约定的基本降价幅度与对应的患者人数基础之上，药企根据患者人数增加区间进行梯度降价。

三是，按疗效付费：患者在完成一定周期的治疗后，如未能达到预期的治疗效果，药企将通过保险公司补偿医保支付方或患者一定比例的治疗费用，以确保达到疗效和基金不被浪费。

四是，慈善赠药方案：这种模式的费用承担主体是企业，大多面向患有重大疾病同时家庭经济困难的患者，适用的药品是针对罕见病、免疫性疾病、恶性肿瘤等疾病的治疗药物。

“当前，多方支付体系对于推动创新药可及具有较大的作用。例如，作为一种普惠性补充医疗保险，‘惠民保’对服务社会发展有重要的价值和功能。其低价格、低门槛、高保障等特点，不仅让带病体能投保，还能紧跟医疗技术创新动态调整，从而有效降低居民医保目录内和目录外高额医疗负担，为参保人提供了更高层次的医疗费用报销，有效弥补了多层次医疗保障体系缺口。”张小栋说。

据官方数据显示，到2022年底，惠民保产品已累计参保约3亿人次，累计保费约320亿元。惠民保给无法进入医保的自费药品或适应症的报销提供了一条新的通道，仅2023年上半年发布的惠民保产品就纳入了约450种新药（含海外药），所有的PD-1（11个）、PD-L1（5个）和CAR-T（2个）都已被纳入惠民保，这些大大推动了新药可及性，减少了特别是对恶性肿瘤药物的支付负担，具有重大意义，也为药企提供了前沿药械信的创新支付渠道。

“在社保商保融合协同发展中，我们需要聚焦不同群体的医疗健康需求，深度参与了多层次医疗保障体系的建设。惠民保，它是基于医保之上的一个商保的创新，在这个之上还应推动更多的商业健康险的发展，如百万医疗险，再到中高端的医疗险，以及针对各种疾病的专病险等多元创新支付方案，建设起一张医疗健康服务和保障网络，成为国家基本医保的重要补充，来提升整个社会的医疗健康保障水平。”张小栋说。